Importante traguardo in casa Dompé. L’azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per l’utilizzo del Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF) nella terapia della retinite pigmentosa.
Si tratta di una molecola “tutta Italiana”, le cui potenzialità in campo oftalmico sono state analizzate per prime dal Prof. Bonini e dal suo gruppo di ricercatori di Anabasis - azienda di ricerca italiana recentemente acquisita dal Gruppo Dompé - che hanno prodotto dati estremamente solidi a sostegno dell’efficacia dell’uso topico del NGF per la cura di patologie oculari.
L’NGF è una proteina solubile che stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni. I ricercatori di Anabasis hanno formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF considerando che la Cheratite Neurotrofica è una patologia neurodegenerativa. E’ noto, infatti, che l’integrità della cornea - l’organo in assoluto più innervato del corpo umano, quasi 400 volte più della cute - è mantenuta dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione. Partendo da questa osservazione biologica, sono stati trattati con NGF di origine murina più di 100 pazienti affetti da CN in diversi paesi europei e gli studi clinici hanno prodotto dati estremamente promettenti, pubblicati sulle principali riviste internazionali.
La Retinite Pigmentosa è una malattia genetica dell'occhio. Uno dei primi sintomi consiste nella riduzione della vista di notte fino alla cecità notturna. Questo fenomeno può precedere la visione a cannocchiale, ossia la perdita del campo visivo periferico. Il progresso della patologia varia a seconda dei casi ma non tutte le persone affette da retinite pigmentosa diventano legalmente cieche.
La Retinite Pigmentosa, secondo le statistiche internazionali, colpisce circa 3 persone su 10.000, per una stima totale di 153mila persone colpite nella Comunità Europea. La sua diffusione è ancor più elevata nelle isole, nelle valli ed in tutte quelle comunità ove siano frequenti i matrimoni tra consanguinei. Molto spesso essa compare tra la pubertà e l'età matura, ma non sono assolutamente rari gli esempi di bambini colpiti nella prima infanzia.
