Pfizer ha deciso di ritirare la richiesta di estensione delle indicazioni del farmaco pegaptanib, che era stata presentata all’Ema lo scorso anno con l’obiettivo di includere anche il trattamento dell’edema maculare diabetico. Per ora il farmaco è approvato in Europa e negli Stati Uniti per il trattamento della degenerazione maculare senile essudativa.

Pegaptanib è un oligonucleotide peghilato modificato che si lega con alta specificità ed affinità al fattore di crescita vascolare endoteliale extracellulare (VEGF-165) inibendone l'attività angiogenetica e l'effetto di aumento della permeabilità vasale.

La decisione è basata sul fatto che il Chmp dell’Agenzia regolatoria europea aveva dato parere negativo all’estensione delle indicazioni del farmaco ritenendo insufficienti i dati forniti per valutare il rapporto rischio beneficio del medicinale per la nuova indicazione.

Il 10 giugno del 2010, Pfizer aveva deciso di inviare all’Ema la richiesta di estensioni delle indicazioni del farmaco in base ai risultati dello studio di fase III WOC che aveva  coinvolto 260 pazienti con edema maculare diabetico, arruolati in 56 centri. Nel trial, pegaptanib aveva dimostrato di migliorare in modo significativo la visione nei pazienti affetti da edema maculare diabetico, una complicanza del diabete che rappresenta la principale causa di cecità nelle persone in età lavorativa. Il 37% dei pazienti trattati con il farmaco aveva guadagnato due linee (10 lettere) di visione nell'ottotipo ETDRS a 54 settimane contro il 20% dei pazienti trattati con un placebo, consistente in un'anestesia e un'iniezione simulata nell'occhio. Nel complesso, pegaptanib era stato ben tollerato e nel corso del trial non sono emersi elementi nuovi o inattesi di safety.
Il Chmp dell’Ema non ha ritenuto sufficienti questi dati e ha dato parere negativo all’estensione delle indicazioni del farmaco.

Comunicato Ema