Entrambe le grandi agenzie regolatorie internazionali, Ema e Fda, hanno accettato il deposito della domanda di registrazione per dimetilfumarato un nuovo farmaco orale contro la sclerosi multipla sviluppato da Biogen e noto anche con la sigla BG-12. Questo è l'avvio ufficiale del processo di esame del dossier registrativo ed entro la fine dell'anno dovremmo sapere la decisione delle agenzie circa la registrazione del farmaco.

BG-12 (dimetilfumarato) è una terapia orale sperimentale, in stadio di avanzato sviluppo clinico, per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS), la forma più comune di sclerosi multipla. BG-12 è il primo farmaco che ha dimostrato di attivare la trascrizione del gene Nrf2 che difende dallo stress ossidativo che porta alla morte neuronale, protegge la barriera emato-encefalica e sostiene il mantenimento dell'integrità della mielina nel sistema nervoso centrale.

Nel 2011 e 2012, Biogen Idec ha annunciato i dati positivi relativi a DEFINE e CONFIRM, due studi clinici globali, placebo-controllati di fase 3, che hanno valutato dosi da 240 mg di BG-12, somministrate 2 o 3 volte al giorno per 2 anni. Complessivamente, nei due trial sono stati arruolati oltre 2.600 pazienti.

Nello studio CONFIRM, il farmaco ha ridotto la comparsa di nuove lesioni del 44-51% a seconda della dose somministrata (480-720 mg/die) superiore ai dati riscontrati con copaxone (-29%). Nello studio DEFINE, la riduzione di nuove lesioni osservata con dimetilfumarato è stata del 49-50%.