La Commissione europea ha approvato fampridina, un nuovo farmaco indicato per la terapia della sclerosi multipla (SM) al fine di migliorare la capacità di camminare di questi pazienti. L’approvazione del farmaco è “condizionata” ovvero subordinata alla presentazione di ulteriori evidenze cliniche e l’Ema ha chiesto venga condotto uno studio a lungo termine su pazienti con SM che presentano disabilità nel camminare. In particolare lo studio dovrà fornire informazione sui benefici del farmaco anche al di là degli effetti sulla velocità di deambulazione.

Il farmaco è stato sviluppato dalla piccola biotech americana Acorda Therapeutics. In Europa si è aggiudicata i diritti sul farmaco la società Biogen Idec, che già commercializza altri farmaci per questa patologia. Una volta in commercio il farmaco avrà il marchio Fampyra.

Il nuovo farmaco è una formulazione in compresse a rilascio esteso del farmaco sperimentale dalfampridina (4-aminopiridina, denominata fampridina al di fuori degli Stati Uniti). Come tutte le amino piridine, fampridina agisce bloccando i canali del potassio nei nervi demielinizzati, con conseguente riduzione della dispersione di corrente dagli assoni, ripristino della conduzione neuronale e formazione del potenziale d'azione, ristabilendo così la conduzione neuronale.

Fampridina ha una storia curiosa perché è un prodotto avicida, utilizzato negli aeroporti e dai contadini come veleno per ridurre la quantità di uccelli. Circa 20 anni fa, alcuni test avevano evidenziato la capacità della fempridina di migliorare la conduzione nervosa. Da allora, alcuni neurologi hanno incominciato a utilizzarlo off label nei pazienti con SM. Un bell'esempio di serendipity.

In due sperimentazioni cliniche di fase III, una parte significativamente superiore (p<0,001) di pazienti trattati con fampridina ha mostrato un notevole miglioramento della velocità di deambulazione rispetto al campione trattato con placebo (rispettivamente il 34,8% contro l'8,3% e il 42,9% contro il 9,3%). Questo risultato nel gruppo fampridina è stato osservato in tutti i tipi di sclerosi multipla inclusi negli studi clinici.

I pazienti trattati con fampridina che hanno avuto un miglioramento costante nei due studi, hanno mostrato un aumento medio della velocità di deambulazione del 25,2% e del 24,7% rispetto al 4,7% e al 7,7% quando confrontati con il gruppo placebo.
Negli stessi due studi, considerando tutti i pazienti trattati con fampridina, il 31,7% e il 34,5% hanno dimostrato un miglioramento del 20% rispetto all’ 11,1 % e 15,3 % quando confrontati con il gruppo placebo.

La maggior parte dei partecipanti a questi studi clinici utilizzava farmaci immunomodulatori, inclusi gli interferoni, il glatiramer acetato e il natalizumab, ma la portata del miglioramento nella deambulazione risultava indipendente dalla terapia concomitante.

I pazienti hanno confermato l'importanza clinica della miglior deambulazione utilizzando la Multiple Sclerosis Walking Scale in 12 punti (MSWS-12), una valutazione effettuata autonomamente dai pazienti che misura l'impatto della disabilità nel camminare sulla capacità dei pazienti di compiere le attività quotidiane.

Gli effetti collaterali più frequentemente segnalati negli studi condotti su tale farmaco sono stati: dolori alla schiena, senso di vertigine, insonnia, fatica, nausea e disturbi dell'equilibrio, una maggiore frequenza di infezioni del tratto urinario e mal di testa.
Circa i due terzi delle persone colpite da SM hanno riferito di avere difficoltà di camminare e di questi il 70% ha sottolineato che tale problema costituiva la parte più difficile della loro malattia, e la maggior parte di persone ha comunicato che la difficoltà di camminare, limita in modo significativo la loro attività giornaliera, inclusa la loro capacità di viaggiare.

Sustained-release oral fampridine in multiple sclerosis: a randomised, double-blind, controlled trial Theodore R Brown, Lauren B Krupp, Randall T Schapiro, Steven R Schwid, Ron Cohen, Lawrence N Marinuccie, Andrew R Blighte, on behalf of the Fampridine MS-F203 Investigators. The Lancet, 2009 Feb; 373:  732 – 738