La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di cladribina compresse per il trattamento della sclerosi multipla recidivante con elevata attivitą di malattia. Sviluppato dalla tedesca Merck, il farmaco sarą messo in commercio con il marchio Mavenclad.
Sclerosi multipla, approvazione europea per cladribina compresse
Ema
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di cladribina compresse per il trattamento della sclerosi multipla recidivante con elevata attività di malattia. Sviluppato dalla tedesca Merck, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Mavenclad.
Cladribina è la prima terapia orale che con un breve ciclo di trattamento si è dimostrata efficace su tutti gli indicatori chiave dell’attività di malattia nei pazienti con SMR altamente attiva, incluse la progressione della disabilità, il tasso di recidiva annualizzato e l’attività alla Risonanza Magnetica Nucleare (RMN).
L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina Compresse è basata su dati relativi a più di 10mila anni-paziente, con oltre 2.700 pazienti arruolati nel programma di sperimentazione clinica e – per alcuni soggetti - un periodo di osservazione superiore ai 10 anni.
Il programma di sviluppo clinico ha incluso tre studi clinici di fase III (CLARITY, CLARITY EXTENSION e ORACLE MS ), uno studio di fase II (ONWARD ), nonché dati di follow-up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, PREMIERE . I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito una completa caratterizzazione del profilo rischio/beneficio di cladribina.
“È un momento importante che cambierà il nostro modo di trattare questa malattia”, ha affermato Gavin Giovannoni, Professore di Neurologia presso la Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University di Londra. “Cladribina compresse è una terapia che ricostituisce selettivamente il sistema immunitario (SIRT, selective immune reconstitution therapy) con un trattamento che prevede solo due brevi periodi di somministrazione annuali nell’arco di 4 anni. I pazienti possono trarre beneficio da un trattamento di questo tipo, con efficacia a lungo termine, non dovendo assumere farmaci in modo continuativo e non avendo la necessità di un monitoraggio frequente”.
“Più di 700.000 persone in tutta Europa sono affette da sclerosi multipla e, ad oggi, non esiste alcuna cura”, ha dichiarato Anne Winslow, presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “Nuove opzioni di trattamento potranno contribuire in modo significativo a migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con la SM recidivante ad elevata attività di malattia”.
Le analisi post hoc dello studio clinico di fase III a due anni CLARITY, condotte in pazienti con elevata attività di malattia, hanno dimostrato che cladribina ha ridotto del 67% il rischio relativo di recidiva annualizzata e dell’82% il rischio di progressione della disabilità a 6 mesi, confermata dalla scala EDSS, rispetto al placebo.
Come dimostrato nello studio di fase III CLARITY EXTENSION5, non è stato necessario nessun trattamento con cladribina negli anni 3 e 4. Il set di dati completo ha contribuito a stabilire i requisiti di posologia e monitoraggio.
Gli effetti indesiderati di cladribina compresse includono una riduzione della conta dei linfociti, infezioni (incluso herpes zoster) e possibile aumento del rischio di neoplasie. Nel corso degli studi clinici, il 20-25% dei pazienti trattati per 2 anni con una dose cumulativa di cladribina 3,5 mg/kg come monoterapia ha sviluppato linfopenia transitoria di grado 3 o 4. I pazienti con ipersensibilità al prodotto, virus dell’immunodeficienza umana (HIV), infezioni croniche attive o neoplasie, immunocompromessi o con insufficienza renale, e le donne in gravidanza o in allattamento non devono assumere cladribina. A causa del potenziale rischio di danni al feto, i pazienti in età fertile di entrambi i sessi devono adottare un efficace metodo contraccettivo in corso di trattamento con cladribina e per almeno sei mesi dopo l’assunzione dell’ultima dose.
Cladribina è la prima terapia orale che con un breve ciclo di trattamento si è dimostrata efficace su tutti gli indicatori chiave dell’attività di malattia nei pazienti con SMR altamente attiva, incluse la progressione della disabilità, il tasso di recidiva annualizzato e l’attività alla Risonanza Magnetica Nucleare (RMN).
L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Cladribina Compresse è basata su dati relativi a più di 10mila anni-paziente, con oltre 2.700 pazienti arruolati nel programma di sperimentazione clinica e – per alcuni soggetti - un periodo di osservazione superiore ai 10 anni.
Il programma di sviluppo clinico ha incluso tre studi clinici di fase III (CLARITY, CLARITY EXTENSION e ORACLE MS ), uno studio di fase II (ONWARD ), nonché dati di follow-up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni, PREMIERE . I risultati di efficacia e sicurezza di questi studi hanno consentito una completa caratterizzazione del profilo rischio/beneficio di cladribina.
“È un momento importante che cambierà il nostro modo di trattare questa malattia”, ha affermato Gavin Giovannoni, Professore di Neurologia presso la Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University di Londra. “Cladribina compresse è una terapia che ricostituisce selettivamente il sistema immunitario (SIRT, selective immune reconstitution therapy) con un trattamento che prevede solo due brevi periodi di somministrazione annuali nell’arco di 4 anni. I pazienti possono trarre beneficio da un trattamento di questo tipo, con efficacia a lungo termine, non dovendo assumere farmaci in modo continuativo e non avendo la necessità di un monitoraggio frequente”.
“Più di 700.000 persone in tutta Europa sono affette da sclerosi multipla e, ad oggi, non esiste alcuna cura”, ha dichiarato Anne Winslow, presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “Nuove opzioni di trattamento potranno contribuire in modo significativo a migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con la SM recidivante ad elevata attività di malattia”.
Le analisi post hoc dello studio clinico di fase III a due anni CLARITY, condotte in pazienti con elevata attività di malattia, hanno dimostrato che cladribina ha ridotto del 67% il rischio relativo di recidiva annualizzata e dell’82% il rischio di progressione della disabilità a 6 mesi, confermata dalla scala EDSS, rispetto al placebo.
Come dimostrato nello studio di fase III CLARITY EXTENSION5, non è stato necessario nessun trattamento con cladribina negli anni 3 e 4. Il set di dati completo ha contribuito a stabilire i requisiti di posologia e monitoraggio.
Gli effetti indesiderati di cladribina compresse includono una riduzione della conta dei linfociti, infezioni (incluso herpes zoster) e possibile aumento del rischio di neoplasie. Nel corso degli studi clinici, il 20-25% dei pazienti trattati per 2 anni con una dose cumulativa di cladribina 3,5 mg/kg come monoterapia ha sviluppato linfopenia transitoria di grado 3 o 4. I pazienti con ipersensibilità al prodotto, virus dell’immunodeficienza umana (HIV), infezioni croniche attive o neoplasie, immunocompromessi o con insufficienza renale, e le donne in gravidanza o in allattamento non devono assumere cladribina. A causa del potenziale rischio di danni al feto, i pazienti in età fertile di entrambi i sessi devono adottare un efficace metodo contraccettivo in corso di trattamento con cladribina e per almeno sei mesi dopo l’assunzione dell’ultima dose.
