Pochi giorni fa il Chmp (Committee for Medicinal Products for Human Use - Comitato per i Medicinali per Uso Umano) dell’Ema ha rilasciato parere positivo riguardo l’allargamento a livello europeo dell’indicazione per fingolimod nella sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR).
La raccomandazione è quella di allargare l’indicazione fino a includere i pazienti adulti che non hanno risposto alla terapia con almeno un Disease Modifying (DMT- Disease-Modifying Therapy), inclusi i DMT orali recentemente approvati.
Attualmente fingolimod è approvato nell’Unione Europea per i pazienti adulti affetti da SMRR che non hanno risposto al trattamento con interferone, o che soffrono di SM grave e a rapida evoluzione (1).
Inoltre, nuove analisi “pooled” – presentate al 66° Congresso annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) tenutosi a Philadelphia, Pennsylvania – provenienti dagli studi registrativi sulla sclerosi multipla (SM) FREEDOMS e FREEDOMS II analizzati insieme. Tali analisi confermano la coerente efficacia di fingolimod sui quattro principali parametri di misurazione della SM (tasso di recidiva, lesioni alla RMN, perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità)2. Agire su questi quattro parametri di valutazione mediante un trattamento efficace e un’efficiente gestione della malattia è importante per migliorare il decorso della malattia nei pazienti con SM.
Le analisi degli studi clinici FREEDOMS e FREEDOMS II hanno mostrato che, nei pazienti con un’elevata attività di malattia già trattati nel corso dell’anno precedente, fingolimod ha dimostrato un’efficacia significativa sui seguenti parametri di misurazione della malattia:
• Recidive – fingolimod ha ridotto le ricadute (misurate come tasso annualizzato di ricaduta ) di quasi la metà (48%) rispetto al placebo;
• Lesioni alla RMN – la formazione di nuove lesioni in T2 è stata ridotta del 69% rispetto al placebo;
• Perdita di volume cerebrale – fingolimod ha ridotto il tasso di perdita di volume cerebrale del 46% rispetto al placebo;
• Progressione della disabilità – utilizzando il metodo della misurazione della disabilità secondo il più rigoroso criterio della valutazione a sei mesi, fingolimod ha ridotto la progressione della disabilità del 45% rispetto al placebo2.
Gli studi clinici FREEDOMS e FREEDOMS II
FREEDOMS e FREEDOMS II sono due studi clinici registrativi di fase III, della durata di 2 anni, controllati in confronto con placebo, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di fingolimod3,4. Sebbene il disegno dei due studi fosse simile, FREEDOMS e FREEDOMS II si sono differenziati per le caratteristiche dei pazienti al basale, tra le quali l’età, la durata della malattia e la storia dei trattamenti precedenti2-4.
Le analisi accorpate dei due studi post-hoc presentate all’AAN riguardano i risultati clinici e alla RMN osservati nei pazienti già trattati durante l’anno precedente che hanno avuto almeno una recidiva nell’anno precedente e almeno una lesione T1 captante gadolinio o almeno 9 lesioni T2 al basale; sono anche stati valutati i risultati nei pazienti che hanno avuto un numero di ricadute nel corso dell’anno prima del basale pari o superiore a quello dell’’anno precedente2.
I risultati clinici e alla RMN sono stati valutati sui seguenti parametri: tasso annualizzato di recidiva (ARR), tempo di progressione confermata della disabilità a 3 e 6 mesi, percentuale di variazione del volume cerebrale rispetto al basale (perdita di volume cerebrale), numero di lesioni T1 captanti gadolinio e numero di lesioni T2 nuove/allargatesi di recente (lesioni alla RMN)2.
Riferimenti
1. http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002202/human_med_001433.jsp&mid=WC0b01ac058001d125. Accessed April 2014.
2. Bergvall et al. Efficacy of fingolimod in pre-treated patients with disease activity: pooled analyses of FREEDOMS and FREEDOMS II. Poster presented at: 66th AAN Annual Meeting; April 26 – May 3, 2014; Philadelphia, Pennsylvania. Poster P03.174.
3. Kappos L, Radue E-W, O'Connor P, et al; for FREEDOMS Study Group. A placebo-controlled trial of oral fingolimod in relapsing multiple sclerosis.
4. Vollmer et al. Long-Term Safety of Fingolimod in Patients with Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis: Results from Phase 3 FREEDOMS II Extension Study. Abstract presented at AAN, San Diego, March 2013.
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