Genzyme, società del gruppo Sanofi , ha reso noto di aver depositato alle autorità regolatorie americane ed europee, Fda e Ema, la domanda di registrazione per l’anti sclerosi multipla alemtuzumab. Per il farmaco è stata chiesta l’indicazione per la terapia delle forme recidivanti-remittenti della malattia. L’azienda francese sta sviluppando il farmaco insieme a Bayer HealthCare.

Lo sviluppo clinico del farmaco comprende due studi di fase III, denominati CARE-MS I e II, nei quali alemtuzumab è risultato superiore a interferone beta 1a uno degli standard of care della terapia della SM. La riduzione del rischio di recidive di SM rispetto al farmaco di confronto è stata del 50%-55%.

In entrambi gli studi, della durata di due anni, sono stati somministrati 12 mg di alemtuzumab per via endovenosa per otto giorni. Il primo ciclo di trattamento con alemtuzumab è stato effettuato per 5 giorni consecutivi e il secondo per 3 giorni consecutivi, dopo 12 mesi. Quindi con soli 8 giorni di terapia la malattia è stata controllata per due anni.

Alemtuzumab è un anticorpo monoclonale umanizzato  già approvato per la terapia contro la leucemia linfocitica cronica. Ê ottenuto con tecniche di ingegneria genetica partendo da una sospensione di cellule di mammifero su terreno di coltura.

Il farmaco interagisce selettivamente con la glicoproteina CD52, abbondante sulla superficie del linfociti T e B. La terapia con alemtuzumab determina la deplezione delle cellule T e B circolanti che si ritiene siano la causa dei dannosi processi infiammatori che si osservano nella SM. Alemtuzumab ha un impatto minimo sulle altre cellule immunitarie.

Vari studi hanno dimostrato che nella sclerosi multipla i linfociti –T e –B attaccano per errore la guaina mielinica che protegge le cellule nervose. Questi attacchi possono causare la progressione della malattia e una disabilità irreversibile. Alemtuzumab si lega selettivamente ai linfociti –T e –B risparmiando altri elementi del sistema immunitario. È inoltre stato dimostrato come queste cellule bersaglio comincino a ricomparire subito dopo la fine del trattamento.

L’effetto anti-infiammatorio acuto di alemtuzumab è seguito dalla comparsa di un pattern distintivo di ripopolamento delle cellule T e B che si protrae nel tempo. Sebbene l’esatto meccanismo di funzionamento nella SM non sia conosciuto, questo ripopolamento crea un sistema immunitario ri-bilanciato che riduce l’attività della malattia.