Dopo la prima bocciatura europea per cladribina, un nuovo farmaco orale sviluppato per la terapia della sclerosi multipla recidivante-remittente, adesso ne è arrivata  una seconda.

Il primo no, l'Ema lo aveva rilasciato lo scorso mese di settembre perché, secondo gli esperti dell'agenzia europea, i benefici del farmaco non superano i possibili rischi. L'azienda, la tedesca Merck KGaA, aveva poi presentato richiesta di appello e adesso il Chmp dell'Ema ha confermato la decisione negativa.

Le chance di successo dell'appello presenttato da Merck KGaA, in effetti, non erano molte perché l'azienda in pochi mesi non aveva certo potuto presentare nuovi dati clinici. La contemporanea approvazione europea di fingolimod, altro farmaco orale per la sclerosi multipla sviluppato da Novartis, rende però la notizia ancora più bruciante per l'azienda tedesca.

Il farmaco viene ancora attivamente studiato e sono in corso diversi trial clinici, tra cui l'estensione dello studio registrativo CLARITY e lo studio ORACLE MS, i cui dati sono attesi per la fine del 2011. I dati principali di un altro importante trial, lo studio ONWARD, sono invece attesi per la prima metà del 2012. A quel punto, se i dati saranno positivi, l'azienda potrà pensare di ripresentare all'Ema il dossier registrativo.

Finora il farmaco è stato approvato nell'ex Unione Sovietica (il 12 luglio 2010) e in Australia (il 3 settembre 2010). Negli Stati Uniti, a fine giugno 2010, Merck Serono ha dovuto ridepositare all'Fda la domanda di registrazione di cladribina, in un primo tempo respinta dall'agenzia americana. Un mese dopo. il farmaco ha ricevuto la "priority review', l'esame accelerato del dossier registrativo (6 mesi anziché i canonici 10). La decisione dell'Fda è poi slittata e adesso è attesa per la fine del mese di febbraio.

La domanda di registrazione di cladribina era supportata dai risultati dello studio CLARITY, il più grande trial di fase III sulla sclerosi multipla recidivante-remittente che ha arruolato complessivamente oltre 1.300 pazienti con questa patologia. I pazienti trattati con la dose più bassa di cladribina hanno avuto una riduzione del 58% del tasso di ricaduta annuale nella malattia, mentre la dose più elevata del farmaco ha determinato una riduzione del 55%. Nel corso  dei due anni di studio la terapia con cladribina ha determinato una riduzione del 30% nel rischio di progressione della disabilità.

Cladribina è una piccola molecola che interferisce con il comportamento e la proliferazione di alcuni globuli bianchi, in particolare i linfociti, che sono coinvolti nel processo patologico della SM. Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mina l'azione dell'adenosina e perciò inibisce l'azione dell'adenosina deaminasi. E' facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata.