Sclerosi multipla, parere positivo del CHMP per fingolimod nel trattamento di bambini e adolescenti

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l'approvazione di fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR); il farmaco, se approvato, si prevede che diventerą la prima terapia orale modificante la malattia indicata per questi pazienti, sulla base di uno studio clinico controllato e randomizzato.

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco ha raccomandato l’approvazione di fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR); il farmaco, se approvato, si prevede che diventerà la prima terapia orale modificante la malattia indicata per questi pazienti, sulla base di uno studio clinico controllato e randomizzato.

Rispetto agli adulti, la popolazione di pazienti pediatrici sperimenta da due a tre volte più recidive, che sono spesso accompagnate da una prognosi più grave e da una disabilità più precoce rispetto alla SM con insorgenza in età adulta

Attualmente, il farmaco è approvato solo per gli adulti con SMRR a partire dai 18 anni di età.

 “L’odierna opinione positiva del CHMP rappresenta un fondamentale passo avanti per i bambini e gli adolescenti colpiti dalla SM”, ha dichiarato Pedro Carrascal, Presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “I giovani pazienti europei e le loro famiglie, che da tempo sperano in un’efficace terapia modificante la malattia, potrebbero presto avere a disposizione una nuova opzione terapeutica per alleviare l’impatto devastante di questa patologia”.

L’opinione positiva del CHMP si basa sul PARADIGMS, un studio clinico sulla SM – il primo del suo genere – specificamente progettato per i bambini e gli adolescenti dai 10 ai 17 anni. I risultati dello studio di fase III in doppio cieco, randomizzato e multicentrico su fingolimod vs interferone beta-1a dimostrano che, rispetto a interferone beta-1a, fingolimod ha ridotto in modo significativo (82%) il tasso di recidiva annualizzato (differenza relativa con interferone beta-1a, p<0,001) e ha ritardato il tempo alla prima recidiva. Inoltre, ha anche ridotto in modo significativo (53% – p<0,001) il numero di lesioni T2 (nuove o ampliatesi di recente) fino a 24 mesi e il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40%).
I dati completi dello studio PARADIGMS sono stati recentemente pubblicati su The New England Journal of Medicine.