Ribaltando una decisione negativa presa solo quattro mesi fa, adesso il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all'approvazione di fampridina, un nuovo farmaco indicato per la terapia della sclerosi multipla (SM) al fine di migliorare la capacità di camminare di questi pazienti. L’approvazione del farmaco è “condizionata” ovvero subordinata alla presentazione di ulteriori evidenze cliniche e l’Ema ha chiesto venga condotto uno studio a lungo termine su pazienti con SM che presentano disabilità nel camminare. In particolare lo studio dovrà fornire informazione sui benefici del farmaco anche al di là degli effetti sulla velocità di deambulazione.

Il farmaco è stato sviluppato dalla piccola biotech americana Acorda Therapeutics. In Europa si è aggiudicata i diritti sul farmaco la società Biogen Idec, che già commercializza altri farmaci per questa patologia. Una volta in commercio il farmaco avrà il marchio Fampyra.

Il nuovo farmaco è una formulazione in compresse a rilascio esteso del farmaco sperimentale dalfampridina (4-aminopiridina, denominata fampridina al di fuori degli Stati Uniti). Come tutte le amino piridine, fampridina agisce bloccando i canali del potassio nei nervi demielinizzati, con conseguente riduzione della dispersione di corrente dagli assoni, ripristino della conduzione neuronale e formazione del potenziale d'azione, ristabilendo così la conduzione neuronale.

Fampridina ha una storia curiosa perché è un prodotto avicida, utilizzato negli aeroporti e dai contadini come veleno per ridurre la quantità di uccelli. Circa 20 anni fa, alcuni test avevano evidenziato la capacità della fempridina di migliorare la conduzione nervosa. Da allora, alcuni neurologi hanno incominciato a utilizzarlo off label nei pazienti con SM. Un bell'esempio di serendipity.

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