Scompenso cardiaco, approvazione europea per sacubitril/valsartan, primo farmaco che riduce la mortalitÓ

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La Commissione Europea ha approvato il primo farmaco che ha dimostrato di poter ridurre di circa il 20% la mortalitÓ dei pazienti con scompenso cardiaco cronico. Noto in precedenza con la sigla LCZ69, questo farmaco Ŕ un'associazione di sacubitril/valsartan disponibile per via orale come compressa da somministrarsi due volte al giorno. Sviluppato da Novartis, sarÓ messo in commercio con il marchio Entresto.

La Commissione Europea ha approvato il primo farmaco che ha dimostrato di poter ridurre di circa il 20% la mortalità dei pazienti con scompenso cardiaco cronico. Noto in precedenza con la sigla  LCZ69, questo farmaco è un’associazione di sacubitril/valsartan disponibile per via orale come compressa da somministrarsi due volte al giorno. Sviluppato da Novartis, sarà messo in commercio con il marchio Entresto.

LCZ696 è il primo della nuova classe di farmaci (Angiotensin Receptor Neprilysin Inhibitor, inibitori del recettore dell’angiotensina e della neprilisina) e ha una modalità d’azione unica, che si ritiene riduca il carico di lavoro sul cuore scompensato, stimolando la capacità di recupero del muscolo cardiaco. Fa leva sulle difese naturali dell’organismo contro lo scompenso cardiaco, agendo simultaneamente per aumentare i livelli di natriuretici e di altri peptidi vasoattivi endogeni, inibendo al tempo stesso il sistema renina-angiotensina-aldosterone (RAAS).

I farmaci attualmente disponibili, invece, agiscono esclusivamente in modo da bloccare gli effetti negativi del RAAS. Nonostante le terapie esistenti, il tasso di mortalità rimane molto elevato, con una percentuale fino al 50% di pazienti che muore entro 5 anni dalla diagnosi di scompenso cardiaco.

Le analisi dei biomarcatori cardiaci (NTpro-BNP e troponina), sostanze che indicano la progressione della patologia e del rischio per il cuore, hanno mostrato livelli stabilmente più bassi con LCZ696 che rispetto a enalapril, a dimostrazione della riduzione dell’affaticamento cardiaco e del conseguente danno.

Nello studio di fase III, denominato PARADIGM-HF, il farmaco ha ridotto del 20% e del 21% il rischio di morte per cause cardiovascolari del 21% le ospedalizzazioni e del 16% la mortalità per tutte le cause. Nello studio, LCZ696 veniva confrontato con enalapril, uno degli standard di cura dello scompenso cardiaco.

Oltre a ridurre il tasso di mortalità, il farmaco incide anche su altri fattori che pazienti, medici e payors hanno tra le loro massime priorità, quali ad esempio il costo globale della terapia (riduce i ricoveri in ospedale). Il nuovo farmaco può anche migliorare i problemi di aderenza dei paziente perché si tratta di un farmaco sostitutivo, al contrario di una pillola supplementare da aggiungere al resto della terapia. Questa è una considerazione importante perché i pazienti con insufficienza cardiaca in genere assumono una varietà di farmaci per gestire i diversi aspetti della loro condizione.

Lo scompenso cardiaco è una patologia debilitante e potenzialmente fatale, a causa della quale il cuore non riesce a pompare abbastanza sangue nell’organismo. I sintomi – quali dispnea, affaticamento e ritenzione di liquidi – possono apparire gradualmente e peggiorare nel tempo, influenzando significativamente la qualità della vita.

Circa la metà dei pazienti con scompenso cardiaco soffre della forma con frazione d’eiezione ridotta (HFrREF)xi, cioè, ad ogni contrazione cardiaca, la quantità di sangue che viene immessa in circolo è in percentuale ridotta (generalmente meno del 40-50%) rispetto a quanto contenuto nel ventricolo sinistro.

Lo scompenso cardiaco è un problema di salute pubblica importante e sempre più diffuso, con un elevato bisogno insoddisfatto di nuovi trattamenti. Ogni anno lo scompenso cardiaco costa all’economia mondiale 108 miliardi di dollari; i ricoveri in ospedale rappresentano il 60-70% dei costi totali di trattamento.
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