Analogamente all’Fda, anche l’Ema ha deciso di concedere a LCZ696 la valutazione accelerata che velocizza di 60 giorni l’iter di approvazione europea. Tale procedura è riservata a farmaci realmente innovativi che vanno a colmare un unmet medical  need. Frutto della ricerca Novartis, il farmaco è stato studiato per lo scompenso cardiaco.

Disponibile per via orale come compressa once a day, LCZ696 è il primo della nuova classe di farmaci (Angiotensin Receptor Neprilysin Inhibitor, inibitore del recettore dell’angiotensina e della neprilisina) e ha una modalità d’azione unica, che si ritiene riduca il carico di lavoro sul cuore scompensato, stimolando la capacità di recupero del muscolo cardiaco. Fa leva sulle difese naturali dell’organismo contro lo scompenso cardiaco, agendo simultaneamente per aumentare i livelli di natriuretici e di altri peptidi vasoattivi endogeni, inibendo al tempo stesso il sistema renina-angiotensina-aldosterone (RAAS).

I farmaci attualmente disponibili, invece, agiscono esclusivamente in modo da bloccare gli effetti negativi del RAAS. Nonostante le terapie esistenti, il tasso di mortalità rimane molto elevato, con una percentuale fino al 50% di pazienti che muore entro 5 anni dalla diagnosi di scompenso cardiaco.

Le analisi dei biomarcatori cardiaci (NTpro-BNP e troponina), sostanze che indicano la progressione della patologia e del rischio per il cuore, hanno mostrato livelli stabilmente più bassi con LCZ696 che rispetto a enalapril, a dimostrazione della riduzione dell’affaticamento cardiaco e del conseguente danno.

Una volta ottenute le autorizzazioni, il farmaco LCZ696 verrà confezionato in Italia presso il sito Novartis di Torre Annunziata (NA) per i mercati mondiali.

Gli analisti ritengono che il farmaco possa diventare un blockbuster  e ne prevedono vendite annue comprese tra i 2 e i 5 miliardi di dollari.

Lo scompenso cardiaco è una patologia debilitante e potenzialmente fatale, a causa della quale il cuore non riesce a pompare abbastanza sangue nell’organismo. I sintomi – quali dispnea, affaticamento e ritenzione di liquidi – possono apparire gradualmente e peggiorare nel tempo, influenzando significativamente la qualità della vita.

Circa la metà dei pazienti con scompenso cardiaco soffre della forma con frazione d’eiezione ridotta (HFrREF)xi, cioè, ad ogni contrazione cardiaca, la quantità di sangue che viene immessa in circolo è in percentuale ridotta (generalmente meno del 40-50%) rispetto a quanto contenuto nel ventricolo sinistro.

Lo scompenso cardiaco è un problema di salute pubblica importante e sempre più diffuso, con un elevato bisogno insoddisfatto di nuovi trattamenti. Ogni anno lo scompenso cardiaco costa all’economia mondiale 108 miliardi di dollari; i ricoveri in ospedale rappresentano il 60-70% dei costi totali di trattamento.