Il Chmp ha dato parere positivo all’approvazione di telotristat etiprate in associazione con analoghi della somatostatina per il trattamento a lungo termine della sindrome carcinoide per migliorare il controllo dei sintomi nei pazienti adulti affetti da tumori neuroendocrini metastatici.

Nel mese di ottobre 2014, Ipsen e Lexicon hanno stipulato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione di telotristat etiprate che si estende a tutti i paesi esclusi gli Stati Uniti e il Giappone, dove Lexicon ha mantenuto  i diritti commerciali.

La domanda presentata all’Ema è supportata dai risultati di TELESTAR, studio clinico di fase 3, controllato con placebo e dello studio complementare di fase 3 TELECAST. I risultati di TELESTAR hanno dimostrato un aumento statisticamente significativo (p <0.001) della riduzione basale del numero medio di episodi intestinali giornalieri nel corso del primo periodo di 12 settimane di studio in entrambi i bracci di trattamento (250 mg tre volte al giorno e 500 mg tre volte al giorno) rispetto al placebo, rispondendo così all’endpoint primario dello studio.

Una riduzione statisticamente significativa (p <0,001) è stata osservata anche nell’acido 5-idrossiindolacetico ( principale prodotto finale del metabolismo della serotonina) alla dodicesima settimana rispetto al placebo in entrambi i bracci di trattamento. Le reazioni avverse più comuni associate all'uso di telotristat etiprate sono state nausea, dolori addominali, affaticamento e aumento della gamma-glutamil transferasi nei dati controllati con placebo dei due studi clinici di fase 3, TELESTAR e TELECAST.

Cos'è il telotristat etiprate
Telotristat etiprate è un nuovo inibitore dell’enzima triptofano idrossilasi (TPH) somministrato per via orale. Il composto è stato progettato per ridurre la produzione di serotonina nei tumori neuroendocrini attraverso l'inibizione della TPH, enzima  limitante la biosintesi della serotonina. La sindrome carcinoide si manifesta quando i tumori neuroendocrini ben differenziati secernono nel circolo sistemico grandi quantità di serotonina e di altri prodotti vasoattivi. Telotristat etiprate è stato sviluppato come terapia adiuvante  agli analoghi della somatostatina per il trattamento a lungo termine della sindrome carcinoide per migliorare il controllo dei sintomi nei pazienti adulti affetti da NET metastatici.

Cos’è la sindrome carcinoide
Il tumore neuroendocrino differenziato (NET) è un tipo di tumore relativamente raro che nasce dalle cellule del sistema neuroendocrino. La sindrome carcinoide (CS) si manifesta quando NETs ben differenziati secernono nel circolo sistemico grandi quantità di serotonina e di altri prodotti vasoattivi. Classicamente, i sintomi associati includono vampate di calore, diarrea, dispnea, dolore addominale, e nel lungo termine, cardiopatia valvolare.

Gli analoghi della somatostatina (SSA) rappresentano la terapia di elezione  in grado di  alleviare i sintomi correlati alla i CS e per il controllo  tumorale. Gli analoghi della somatostatina inibiscono il rilascio di serotonina nei NETs e pertanto rappresentano i la terapia di prima linea per la sindrome carcinoide. Tuttavia, gli analoghi possono non controllare adeguatamente i sintomi in  tutti i pazienti.

A causa della grave morbilità della sindrome carcinoide e la mancanza di concrete opzioni terapeutiche, la popolazione di pazienti con sindrome carcinoide che necessita di una ulteriore terapia, in aggiunta agli analoghi della somatostatina, è quella con il più altro livello di fabbisogno terapeutico.

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