Il Comitato per i farmaci orfani dell'Emea (Comp), ha raccomandato la concessione dello status di farmaco orfano da parte della Commissione Europea alla taliglucerasi alfa, una nuova terapia per la malattia di Gaucher. Il prodotto, sviluppato dalla biotech israeliana Protalix BioTherapeutics, sfrutta una nuova tecnologia produttiva basata sulle cellule di carota. A detta del produttore, è scevra da rischi di contaminazione virale e più economica rispetto a quella classica, che implica l'impiego di cellule di criceto. Già nel 2009 L'Fda aveva incluso la taliglucerasi alfa tra i farmaci orfani e le aveva concesso una corsia preferenziale per l'approvazione.

Nel Vecchio continente lo status di farmaco orfano è riconosciuto ai prodotti per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento di malattie molto gravi e potenzialmente letali che colpiscono non più di 10.000 persone nell'Unione europea. Inoltre, è in genere attribuito a farmaci per malattie per la quali al momento non esistono cure oppure che ci si aspetta possano offrire un beneficio significativo  rispetto a quelli già esistenti.
Se la Commissione europea seguirà la raccomandazione del Comp, l'autorizzazione all'immissione in commercio potrà seguire una procedura centralizzata, valida in tutta l'Unione europea. L'azienda produttrice potrà inoltre ricevere una serie di agevolazioni, quali una riduzione dei costi di registrazione e la possibilità di accedere e a fondi e iniziative a supporto della ricerca e sviluppo di farmaci orfani.

Comprensibile soddisfazione da parte dei vertici dell'azienda, che conta di sottoporre all'Emea la richiesta di autorizzazione nei prossimi mesi.
Lo scorso ottobre Protalix aveva comunicato i primi e promettenti dati di uno studio di fase III condotto con taliglucerase alfa in 31 pazienti naive alla terapia arruolati in 11 centri sparsi in Usa, Europa e altri Paesi.

I risultati completi dello studio saranno presentati tra un mese circa all'appuntamento annuale del Lysosomal Disease Network: WORLD Symposium 2010, a Miami, in Florida.