Talassemia, per la terapia genica inizia l'iter accelerato di esame da parte dell'Ema

L'Agenzia europea per i farmaci ha accettato di esaminare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio presentata dalla biotech bluebrid bio per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin per il trattamento di adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e genotipo non β0/β0. La domanda verrā valutata in 150 giorni grazie alla procedura accelerata decisa dal Chmp lo scorso mese di luglio.

L’Agenzia europea per i farmaci ha accettato di esaminare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio presentata dalla biotech bluebrid bio per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin per il trattamento di adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e genotipo non β00.

La domanda verrà valutata in 150 giorni grazie alla procedura accelerata decisa dal Chmp lo scorso mese di luglio.

Le persone che convivono con la β-talassemia trasfusione-dipendente richiedono frequenti trasfusioni di sangue, che salvano loro la vita ma possono presentare complicanze, tra cui insufficienza d'organo dovuta al sovraccarico di ferro”, ha dichiarato David Davidson, Chief Medical Officer di Bluebird bio. “L’accettazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per LentiGlobin è una pietra miliare e rappresenta un ulteriore passo verso il nostro obiettivo: fornire ai pazienti la prima terapia genica una-tantum per far fronte alla causa genetica alla base della TDT. Condividiamo questo importante traguardo con i pazienti, le famiglie e gli operatori sanitari, che hanno reso possibile tutto ciò attraverso la loro partecipazione ai nostri studi clinici pionieristici di LentiGlobin”.

LentiGlobin è una terapia genica una-tantum in fase di studio come trattamento potenziale per far fronte alla causa genetica sottostante la TDT, che potrebbe eliminare o ridurre il bisogno di trasfusioni di sangue.

La domanda di registrazione per LentiGlobin è supportata dai dati dallo studio ormai concluso di fase I/II Northstar (HGB-204) e dallo studio di fase I/II HGB-205, attualmente in corso, oltre che dai dati disponibili dallo studio di fase III Northstar-2 (HGB-207) e dallo studio di follow-up a lungo termine LTF-303.



Informazioni sulla β-talassemia trasfusione-dipendente
La TDT è una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della β-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi con conseguente anemia grave.
Le cure di supporto per le persone con TDT prevedono un regime di trasfusioni di sangue ripetute per tutta la vita, per consentire la sopravvivenza e controllare i sintomi della malattia, in combinazione con la terapia ferro-chelante, per gestire il sovraccarico di ferro provocato dalle trasfusioni.

Nonostante la disponibilità di una terapia di supporto, molte persone affette da TDT accusano gravi complicazioni e danni d’organo causati dalla malattia stessa e dal sovraccarico di ferro. Eliminando o riducendo il bisogno di trasfusioni di sangue si potrebbero ridurre le complicanze a lungo termine associate alla TDT.

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) è stato usato con successo per trattare questa malattia ed è attualmente l’unica opzione disponibile con il potenziale di correggere il deficit genetico alla base della TDT. Le complicazioni dell’allo-HSCT includono il rischio di mortalità associata al trattamento, mancato attecchimento, malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD) e infezioni opportunistiche, in particolare nei pazienti sottoposti a trapianto allo-HSCT da donatore non-germano compatibile.