Tocilizumab, approvazione europea nel trattamento dell'arterite a cellule giganti

La Commissione europea ha approvato tocilizumab per il trattamento dell'arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune cronica potenzialmente letale. E' quanto ha annunciato oggi dall'azienda farmaceutica Roche che si occupa dello sviluppo del farmaco.

La Commissione europea ha approvato tocilizumab per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune cronica potenzialmente letale. E’ quanto ha annunciato oggi dall’azienda farmaceutica Roche che si occupa dello sviluppo del farmaco.

L’arterite a cellule giganti (ACG), anche nota come arterite temporale (AT), è una malattia autoimmune potenzialmente letale. L’ACG ha un impatto globale e colpisce in genere le persone di età superiore ai 50 anni.
La malattia interessa con una probabilità di due/tre volte superiore le donne ed è spesso difficile da diagnosticare a causa dell’ampia varietà di segni e sintomi. L’ACG può causare severi mal di testa, dolore alla mandibola e sintomi visivi. Inoltre, quando non viene trattata, può indurre cecità, aneurisma aortico o ictus.

Ad oggi, il trattamento dei soggetti affetti da ACG si è limitato all’uso di steroidi ad alte dosi, che rappresentano un’opzione terapeutica “d’emergenza” efficace per prevenire danni quali la perdita della vista. Tuttavia, in alcuni casi il trattamento prolungato con  steroidi non è in grado di mantenere il controllo della malattia (remissione senza ricadute). A causa della varietà dei sintomi, della complessità della patologia e delle sue complicanze, i soggetti affetti da ACG vengono spesso visitati da diversi medici, tra cui reumatologi, neurologi e oftalmologi.

Tocilizumab rappresenta la prima terapia approvata per il trattamento dell’arterite a cellule giganti in Europa.
L’approvazione europea si è basata sull’esito dello studio di fase III GiACTA, dal quale è emerso che una dose settimanale di tocilizumab, inizialmente associato a un regime steroideo di sei mesi con riduzione progressiva della dose, ha determinato un incremento significativo della percentuale di pazienti che hanno mantenuto la remissione a distanza di un anno (56%; p < 0,0001) rispetto al trattamento con un regime esclusivamente steroideo di sei mesi con riduzione progressiva della dose (14%). I risultati dello studio di fase III GiACTA sono stati recentemente pubblicati nel New England Journal of Medicine a luglio del 2017.

 “L’approvazione a livello europeo di tocilizumab per il trattamento dell’ACG rappresenta davvero un’ottima notizia per i pazienti, che finora potevano contare solamente su un trattamento basato su alti dosaggi di steroide”. – commenta il Prof. Carlo Salvarani, Direttore SC di reumatologia, arcispedale Santa Maria di Reggio Emilia, Professore presso Università di Modena e Reggio Emilia – “L’arterite a cellule giganti colpisce maggiormente gli anziani, che spesso presentano già diverse comorbidità dovute all’età. Una terapia che permette di ridurre l’uso degli steroidi, causa di importanti effetti collaterali limitanti la qualità della vita nell'80% dei pazienti trattati, rappresenta quindi una svolta importante nel trattamento di questa patologia rara”.

A maggio del 2017, tocilizumab è stato approvato per il trattamento dell’ACG dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e da Medsafe in Nuova Zelanda.
Lo studio GiACTA (NCT01791153) consiste in una sperimentazione di fase III internazionale, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, volta a valutare l’efficacia e la sicurezza di tocilizumab come nuovo trattamento per l’ACG. Si tratta della prima sperimentazione clinica di successo condotta sull’ACG e la prima ad avvalersi di regimi steroidei in cieco con dosi e durata variabili. Lo studio multicentrico è stato condotto su 251 pazienti presso 76 centri dislocati in 14 Paesi. L’endpoint primario è stato valutato a 52 settimane.

Ulteriori informazioni su tocilizumab
Tocilizumab è l’unico farmaco biologico anti-recettore IL-6 approvato, disponibile in formulazione sia endovenosa (IV) sia sottocutanea, per il trattamento di pazienti adulti affetti da artrite reumatoide (AR) attiva da moderata a severa.

Tocilizumab può essere usato in monoterapia o in associazione a metotressato (MTX) nei soggetti adulti intolleranti o che non hanno risposto ad altri farmaci antireumatici. Il corposo programma di sviluppo clinico di tocilizumab IV nell’AR ha contemplato cinque studi clinici di fase III, arruolando oltre 4.000 soggetti affetti da AR in 41 Paesi.
Il programma di sviluppo clinico di tocilizumab per via sottocutanea nell’AR ha incluso invece due studi clinici di fase III, nei quali sono stati reclutati più di 1.800 soggetti affetti da AR in 33 Paesi. In Europa, tocilizumab è anche approvato per l’utilizzo nei pazienti affetti da AR severa, attiva e progressiva non pretrattati con MTX.

La formulazione IV di tocilizumab è approvata nella maggior parte dei principali Paesi per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile poliarticolare (AIGp) e dell’artrite idiopatica giovanile sistemica (AIGs) nei bambini di età uguale e superiore a due anni. Negli Stati Uniti ed in Nuova Zelanda, tocilizumab in formulazione sottocutanea è approvato per il trattamento delle ACG. Tocilizumab è la prima terapia approvata per il trattamento delle ACG nei pazienti adulti. Tocilizumab costituisce parte integrante di un accordo di sviluppo congiunto con Chugai Pharmaceutical Co., Ltd, è autorizzato in Giappone dall’aprile del 2005 ed è approvato in 116 Paesi in tutto il mondo.

Attualmente, tocilizumab è inoltre oggetto d’esame nell’ambito di uno studio di fase III internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo (NCT02453256) condotto su pazienti affetti da sclerosi sistemica (SS), conosciuta anche come sclerodermia. Nel giugno 2015, l’FDA ha concesso a tocilizumab la designazione di terapia breakthrough per il trattamento della SS.