Il Chmp ha rilasciato un parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio del lusutrombopag per il trattamento della trombocitopenia grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica (CLD) che necessitano di procedure invasive.

Lusutrombopag è un piccolo agonista molecolare del recettore della trombopoietina umana che attiva la produzione di piastrine endogene, da assumere per via orale sotto forma di una compressa al giorno per sette giorni.

La Commissione Europea esprimerà una decisione secondo la tempistica stabilita sull’uso del lusutrombopag, tenendo in considerazione le raccomandazioni del CHMP.

L’epatopatia cronica (CLD) è un problema importante di sanità pubblica, che colpisce approssimativamente 29 milioni di persone in Europa , risultando una delle cause crescenti di morbilità e mortalità nel mondo . La trombocitopenia è la complicazione ematologica più comune in questa patologia epatica, manifestandosi in più del 78% dei pazienti affetti dalla malattia.

La trombocitopenia grave è meno comune, presentandosi solo nell’11% dei pazienti . Nei pazienti con trombocitopenia grave che richiedono una procedura invasiva elettiva esiste un aumentato rischio di sanguinamento e conseguente necessità di copertura piastrinica, che attualmente avviene attraverso trasfusioni di concentrati piastrinici.

La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per il lusutrombopag si basa su due studi clinici randomizzati di fase 3, L-PLUS1 e L-PLUS2, nei quali 312 pazienti affetti da CLD, trombocitopenia grave con un numero di piastrine <50,000/µL ed eleggibili ad una procedura invasiva, hanno ricevuto o il lusutrombopag o il placebo una volta al giorno per sette giorni. Lusutrombopag ha raggiunto gli obiettivi primari e secondari con risultati statisticamente significativi.

Durante lo studio L-PLUS1, il 75.5% (38/49) dei pazienti a cui è stato somministrato lusutrombopag non ha avuto necessità di una trasfusione di piastrine prima della principale procedura invasiva o di una terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, rispetto al 12,5% (6/48) che ha assunto placebo (P<0.0001) 9. Durante lo studio L-PLUS2, il 64.8% (70/108) dei pazienti trattati con lusutrombopag non ha avuto necessità di trasfusione di piastrine prima della procedura invasiva principale o terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, contro il 29% (31/107) dei pazienti trattati con placebo (P< 0.0001) 9. Le reazioni avverse più comuni sono state emicrania, nausea, trombosi venosa portale ed eruzioni cutanee; la frequenza della trombosi venosa portale è risultata comparabile fra i gruppi sottoposti ai due diversi trattamenti, lusutrombopag e placebo.

Trombocitopenia Nella Malattia Cronica di Fegato (Chronic Liver Disease)
La trombocitopenia è una delle complicazioni comuni della malattia cronica di fegato (CLD) e può essere causata da numerosi meccanismi, inclusi il sequestro splenico e la ridotta produzione di trombopoietina. I dati dimostrano che il costo annuale per l’assistenza sanitaria di un paziente affetto da trombocitopenia è più di tre volte maggiore rispetto a quello per un paziente con CLD senza trombocitopenia6. Oltre ad aggravare il sanguinamento traumatico o post-operatorio, la trombocitopenia, ed in particolare quella grave, potrebbe complicare significativamente le procedure standard di diagnosi e cura del paziente, come la biopsia epatica e procedure mediche indicate o elettive per pazienti cirrotici, con il risultato di un tratta