La commissione europea ha approvato il nuovo farmaco oncologico vandetanib per il trattamento di pazienti affetti dalla forma progressiva e sintomatica del carcinoma midollare della tiroide (CMT). Sviluppato da  AstraZeneca, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Caprelsa.

Disponibile per via orale con monosomministrazione giornaliera, vandetanib è un inibitore potente e selettivo delle tirosinchinasi associate al recettore del fattore di crescita angio-endoteliale (VEGFR), al recettore del fattore di crescita epidermoidale (EGFR)  e al RET (REarranged during Transfection). Una delle proteine target del farmaco, la RET, è coinvolta nella crescita del carcinoma midollare della tiroide.

Il carcinoma midollare della tiroide origina dalle cellule parafollicolari o cellule C della tiroide e rappresenta circa il 5-10% di tutti i carcinomi tiroidei. Le cellule C migrano durante la vita embrionale dalla cresta neurale alla ghiandola tiroidea, sono localizzate nello strato basale dei follicoli tiroidei e rappresentano l'1% delle cellule tiroidee.

I dati dell'unico studio di fase III attualmente disponibile, presentato all'ultimo congresso dell'ASCO, hanno dimostrato un miglioramento del 54% della sopravvivenza senza progressione (HR=0,46, p=0.0001) rispetto al gruppo in placebo (22.6 mesi vs 16,4 mesi). Lo studio,  un trial di noto con l'acronimo ZETA, ha arruolato 331 pazienti con CMT  in fase avanzata. Circa 230 pazienti sono stati trattati con il farmaco alla dose di 300 mg/die e 100 con placebo. I dati sulla sopravvivenza globale non sono ancora disponibili.

Nei piani di sviluppo di AstraZeneca vandetanib doveva occupare un posto più importante in quanto si nutrivano grandi speranze nel tumore al polmone. Poi, a causa del fallimento di uno studio, nel 2009 la domanda di registrazione per il NSCLC venne ritirata. L'utilizzo nel carcinoma della tiroide apre comunque prospettive di cura importanti, anche tenendo conto che a tutt'oggi non vi sono altri farmaci approvati per questa indicazione.

L'American Cancer Society stima che ogni anno in Usa vengano diagnosticati 45mila casi di tumore alla tiroide, dei quali quelli midollari sono solo una piccola parte (circa 2mila).