A pochi giorni dall’approvazione dell’Fda, arriva anche il via libera della Commissione Europea che ha approvato l’impiego dell’anticorpo monoclonale vedolizumab per la terapia di pazienti con malattia di Crohn (MC) o colite ulcerosa (CU), le malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI), non trattati con successo con un’altra terapia tra quelle già disponibili (corticosteroidi, immunomodulatori, farmaci anti TNF).

Sviluppato dalla giapponese Takeda sarà messo in commercio con il marchio Entyvio.

Sviluppato per il trattamento del MC e della CU, vedolizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato a selettività intestinale, che antagonizza specificamente l'integrina alfa-4-beta-7 (α4β7), espressa in un sottogruppo di leucociti circolanti. Queste cellule hanno dimostrato di avere un ruolo nella mediazione del processo infiammatorio durante la MC e la CU. L'α4β7 si lega a una specifica molecola d'adesione, principalmente espressa nel tratto intestinale. Pertanto, impedendo questa interazione, vedolizumab sviluppa un effetto selettivo intestinale.

Il dott. Silvio Danese, Responsabile del Centro di Ricerca e Cura sulle malattie infiammatorie croniche intestinali, Istituto Clinico Humanitas di Rozzano, Milano ha evidenziato a Pharmastar l’innovazione apportata da questa molecola: “La novità fondamentale risiede nel meccanismo d’azione che è unico; tale molecola, infatti, agisce in maniera selettiva inibendo l’arrivo dei globuli bianchi nell’intestino. Il substet di globuli bianchi (alpha4beta7) sono solo quelli attivamente coinvolti nella patogenesi dell’infiammazione sia nel Crohn che nella colite ulcerosa e questo è fondamentale perché l’azione è selettiva a livello intestinale. Il paziente ha, quindi, il beneficio di non avere immunosoppressione sistemica che invece ha con altri farmaci e questo vuol dire anche molti meno effetti collaterali. Questo è il primo grande vantaggio.  Il secondo vantaggio è che finalmente abbiamo un altro meccanismo d’azione perché fino ad ora i farmaci che avevamo erano gli anti-TNF che hanno un’azione sistemica; ciò è importante non solo per i pazienti che sono naive ai biologici, nei quali è stato visto che il farmaco funziona molto bene, ma anche in quelli che non hanno risposto o hanno perso di risposta agli anti-TNF.”

Il farmaco rappresenta il primo e unico agente biologico a selettività intestinale attualmente approvato per le MICI. Vedolizumab è stato sviluppato attraverso GEMINI, un programma di sviluppo clinico di fase 3 che ha coinvolto circa 3.000 pazienti in quasi 40 paesi, accreditandosi come il più esteso programma di trial clinici rivolto alle MICI finora realizzato.

Il dott. Danese ha sottolineato le caratteristiche di tale molecola derivanti dall’esperienza diretta: "Dalla nostra esperienza sul farmaco possiamo dire che è altamente efficace, è di sicuro equivalente in termini di risposta clinica agli altri anti-TNF. E’ comunque sempre molto difficile in mancanza di studi di confronto diretto tra farmaci fare una valutazione comparativa di efficacia clinica ma di sicuro dagli studi che abbiamo a disposizione si evince che è altamente efficace nei pazienti naive agli anti-TNF ma anche in quelli che hanno fallito altri trattamenti, sia pazienti con rettocolite ulcerosa che pazienti con malattia di Crohn da moderata a severa.” 

La malattia di Crohn (CD) e la colite ulcerosa (UC), i due tipi più comuni di malattia infiammatoria intestinale, sono condizioni croniche e debilitanti che colpiscono milioni di persone in tutto il mondo. I sintomi possono variare da diarrea e sanguinamento a stanchezza , perdita di peso e anemia .

La malattia di  Crohn può interessare tutte le aree del tratto digestivo, mentre la colite ulcerosa tipicamente colpisce il colon ed il retto. Entrambe le malattie derivano dai globuli bianchi infiltrati nel tratto digestivo che causano eccessiva infiammazione del tessuto intestinale.

Le condizioni possono diventare così gravi che portano a ostruzione intestinale o cancro al colon ed i pazienti possono avere bisogno di rimuovere parte del loro intestino.

Il dott. Danese ha, infine, commentato i recenti progressi nella cura delle MICI: “ Il trattamento di queste patologie è molto cambiato negli ultimi anni in quanto stiamo sempre più utilizzando farmaci biologici perché sappiamo che gli steroidi sono gravati da effetti collaterali, gli immunosoppressori sono scarsamente efficaci e non cambiano la storia naturale di entrambe le patologie e quindi i biologici sono i farmaci che di sicuro rappresentano un’innovazione nel trattamento di queste patologie e sempre di più li stiamo utilizzando. “