Fda

Acido carbaglumico approvato dall'Fda

Recordati annuncia l'approvazione da parte dell'Fda della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) negli Stati Uniti d'America, presentata da Orphan Europe, per l'utilizzo di acido carglumico (Carbaglu) nel trattamento dell'iperammonemia acuta dovuta al deficit dell'enzima epatico N-acetilglutammato sintasi (deficit di NAGS) e nella terapia di mantenimento dell'iperammonemia cronica dovuta al deficit di NAGS.
Il deficit di NAGS è una malattia molto rara che si manifesta in un accumulo eccessivo di ioni ammonio nel sangue e che porta a danni permanenti e irreversibili del sistema nervoso centrale.

E' una condizione clinica molto seria che dura tutta la vita e che è fatale in assenza di trattamento. I sintomi cominciano poco dopo la nascita ed evolvono rapidamente provocando edema cerebrale, coma ed infine la morte. Una diagnosi veloce e la somministrazione tempestiva di un trattamento efficace sono fondamentali per prevenire danni neurologici permanenti nei pazienti.

Acido carbaglumico è l'unica terapia specifica esistente per l'iperammonemia dovuta al deficit di NAGS. Gli altri trattamenti esistenti non sono specifici per questa indicazione. Se la terapia con il farmaco viene iniziata prontamente i pazienti crescono e hanno uno sviluppo neurologico normale e la maggior parte non deve seguire una dieta a limitazione proteica.

SEZIONE DOWNLOAD