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Amiloidosi ereditaria da transtiretina, Fda non approva tafamidis

L’Fda ha rilasciato una “complete response letter”, in sostanza un rifiuto motivato, inerente la domanda di registrazione per tafamidis meglumine, un farmaco di Pfizer sviluppato per la cura della amiloidosi ereditaria da transtiretina, una patologia rara a carattere neurologico che a livello mondiale colpisce circa 8mila persone. L’agenzia americana, al contrario dell’Ema che lo ha approvato lo scorso mese di novembre, ha richiesto l’effettuazione di un ulteriore studio di efficacia per fornire ulteriori informazioni circa  l’effettiva attività del farmaco.

Lo scorso mese un panel di esperti dell’Fda si era espresso 13 a 4 sul fatto che i dati disponibili non dimostravano una sostanziale evidenza di efficacia anche se, con la stessa schiacciante maggioranza, avevano detto che con il suo utilizzo vi era una ragionevole probabilità di ottenere un beneficio clinico. Con questo salomonico responso l’agenzia americana non aveva altra strada che chiedere maggiori dati e così ha fatto.

L'amiloidosi ereditaria da transtiretina è una malattia genetica neurodegenerativa progressiva e fatale per la quale il trapianto di fegato è l'unica opzione di trattamento attualmente disponibile. Il quadro clinico è generalmente dominato dal coinvolgimento del sistema nervoso periferico e del sistema nervoso autonomo.

Il farmaco è entrato a far parte della pipeline di Pfizer nel 2010, con l’acquisizione di FoldRx, una piccola biotech americana situata a Cambridge nel Massachusetts. La società è specializzata nella ricerca sulle malattie rare caratterizzate da misfolding proteico.


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