Semaforo verde dell'Fda alla commercializzazione dell'inibitore della C1-esterasi (Berinert, CLS Bhering) per il trattamento degli attacchi acuti a livello facciale e addominale dell'angioedema ereditario (HAE), una rara e grave malattia genetica, potenzialmente letale, negli adulti e negli adolescenti. Si tratta della prima e unica terapia approvata per questa indicazione negli Stati Uniti e non si sa ancora quando il prodotto sarà lanciato. Nell'Unione europea, il farmaco è invece già autorizzato dal dicembre 2008.

Il farmaco è una proteina di derivazione plasmatica, con un importante ruolo di regolazione nella coagulazione del sangue, nel sistema del complemento e in altri processi immunitari. La sua carenza è alla base delle reazioni infiammatorie che portano all'edema tissutale locale, sintomo caratteristico della HAE, malattia che negli Stati Unisci si stima colpisca fino a 10mila persone.
"Per i pazienti affetti dalla malattia, gli episodi di edema possono essere estremamente dolorosi e allarmanti" ha dichiarato Timothy Craig, professore di medicina e pediatria del Pennsylvania State University Hershey Medical Center. "L'approvazione del prodotto negli Stati Uniti permette ora ai clinici di offrire a queste persone un opzione terapeutica efficace e sicura, che allevia velocemente i sintomi degli attacchi acuti a livello del volto e dell'addome".

Il via libera al farmaco si basa sui risultati dello studio IMPACT (International Multi-center Prospective Angioedema C1-Inhibitor Trial), uno studio prospettico di fase II/III, in doppio cieco, che ha testato la sicurezza e l'efficacia di due diverse dosi di inibitore rispetto al placebo in 124 pazienti affetti da HAE, con attacchi acuti di gravità medio-alta a carico dell'addome e del volto. Gli endpoint principali erano il tempo occorrente per avvertire un primo sollievo sintomatologico, la percentuale di soggetti con un peggioramento dei sintomi e la sicurezza. Il farmaco si è dimostrato sicuro ed efficace nel ridurre rapidamente l'edema, con un tempo mediano necessario per ottenere un sollievo di 30 minuti, contro l'ora e mezza osservata con il placebo.
Il prodotto è però controindicato nei pazienti con un'anamnesi di anafilassi o altre reazioni di ipersensibilità potenzialmente letali alle preparazioni di C1-esterasi. Negli studi clinici, i più comuni eventi avversi sono stati un attacco successivo di HAE, cefalea, dolore addominale, nausea, spasmi muscolari, dolore, diarrea e vomito; quello più grave un aumento della gravità del dolore associato alla malattia.