Oggi l’Fda ha pubblicato tre documenti preliminari che serviranno alle aziende farmaceutiche come linea guida operativa per per lo sviluppo e la registrazione di farmaci biosimilari sviluppati per il mercato americano

Janet Woodcock, a capo del Center for Drug Evaluation and Research dell’Fda ha commentato "L’Fda ha deciso di adottare un approccio innovativo per supportare lo sviluppo dei nuovi biosimilari al fine di accompagnare le aziende farmaceutiche in ogni passo dello sviluppo clinico e regolatorio di questi farmaci, In questo modo si può aumentare la competizione e sarà possibile aumentare l’accesso a questi farmaci e ridurre i costi per i consumatori».

I documenti dell’Fda forniscono le informazioni sui fattori scientifici e regolatori più importanti  necessari per il deposito delle domande di registrazione di questi farmaci. Le nuove linee guida aggiungono ulteriori informazioni rispetto alle proposte originarie contenute nella riforma sanitaria presentata nel 2010 dal presidente Barack Obama. L’Fda adesso attende commenti pubblici prima di rilasciare le linee guida finali.

Secondo quanto si legge nei documenti appena rilasciati dall'Fda, i produttori di biosimilari dovranno produrre una serie di dati di tipo strutturale e funzionale sulla nuova molecola di cui si chiede la registrazione, ma anche dati di tossicità animale, di farmacocinetica e farmacodinamica nell’uomo, così come dati di immunogenicità e di efficacia e sicurezza testate nell’uomo.
Oltre alla biosimilarità, le aziende potranno chiedere che  i loro farmaci siano considerati “intercambiabili” con quelli originatori, e quindi il medico e il farmacista potranno sostituirli senza problemi. In questo caso tuttavia sarà necessario che le aziende producano maggiori dati a support della loro richiesta di registrazione.
L’agenzia americana prenderà una decisione se approvare o meno il nuovo biosmilare entro 10 mesi dal deposito della domanda.

L’Fda ha l’autorità di esaminare i dossier registrativi grazie al “Patient Protection and Affordable Care Act”, la legge voluta dal presidente Barak Omabama nel 2010 per riformare la sanità americana, rendere la salute un bene più universale per i cittadini americani e ridurre i costi, veramente tremendi, della sanità americana. Fino ad oggi tuttavia, per la mancanza di indicazioni precise nessuna azienda ha ancora presentato la domanda di registrazione per un biosimilare.

Secondo quanto afferma Morgan Stanley Research, 7 tra i primi 20 farmaci per volume di vendite nel mercato Americano sono farmaci biologici. Inoltre entro ilo 2020 perderanno la copertura brevettuale farmaci biologici che realizzano venite per circa 30 miliardi di dollari.
Gli analisti della società di ricerche economiche e finanziarie Bernstein Research ritengono che i biosimilari, il cui costo dovrebbe essere inferiore del 10-20% rispetto ai corrispondenti originator, entro il 2020 potranno generare vendite per circa 8 miliardi di dollari.

Quello che non ci pare sia ancora stato risolto dai legislatori americani è proprio l’aspetto economico. Nella proposta di Obama si intendeva garantire ai prodotti biotecnologici 12 anni di “data exclusivity”, cioè il tempo che passa dopo l’approvazione dell’Fda e fino al momento dell’approvazione di un biosimilare che utilizzi in tutto o in parte i dati del dossier registrativo del farmaco di riferimento. Le aziende produttrici di biosmilari avrebbero voluto ridurre questo lasso di tempo, altri, cioè le aziende produttrici di originator, prolungarlo.

E’ questo ovviamente un fattore chiave perché occorrerà bilanciare le esigenze economiche degli uni e degli altri, con l’obiettivo generale di garantire ai pazienti l’accesso a prodotti sicuri ed efficaci, ma nello stesso tempo consentire una razionalizzazione della spesa sanitaria. Non sarà facile far quadrare il cerchio ma è un’esigenza imprescindibile, specie in questi tempi di crisi.

Documento Fda