Lo scorso 30 luglio la Food and Drug Administration ha accettato di esaminare il dossier registrativo di cabozantinib con procedura accelerata, cioè in sei mesi anziché nei classici dieci. Per il farmaco è stata richiesta l’indicazione nel carcinoma midollare della tiroide.

La domanda di autorizzazione si basa su una fase III chiamata EXAM che ha visto il farmaco migliorare sensibilmente la progressione libera da malattia in pazienti con carcinoma midollare della tiroide. Cabozantinib ha migliorato la PFS di 7,2 mesi rispetto al placebo (11,2 vs 4,0) in modo estremamente convincente, anche dal punto di vista statistico (HR 0.28, p value < 0.0001) in uno studio clinico randomizzato (2:1) senza possibilità di crossover al proseguimento della terapia e stratificato in base all’età ed all’esposizione a precedenti trattamenti con TK inibitori (1).

Sviluppato dalla biotech americana Exelixis, cabozantinib è generalmente classificato come MET/VEGFR inibitore. In realtà la sua natura è più complessa e può spiegare il comportamento davvero unico di questo farmaco. Cabozantinib è infatti un MET, RET, VEGFR, KIT, FLT e AXL inibitore.

Il farmaco è attualmente in sviluppo per diverse forme di tumore quali il carcinoma della prostata resistente alla castrazione chimica, il carcinoma renale, quello al polmone, quello del fegato, della mammella e nel melanoma metastatico.

Il carcinoma midollare della tiroide (CMT) si sviluppa a partire dalle cellule C della tiroide, che secernono calcitonina (CT). Il CMT rappresenta il 5-10% dei cancri della tiroide, con un'incidenza di 1-2% nelle malattie nodulari della tiroide. La prevalenza nella popolazione generale è stimata in 1/14.300.

(1) Schöffski P, Elisei R, Müller S, et al. An international, double-blind, randomized, placebo-controlled phase III trial (EXAM) of cabozantinib (XL184) in medullary thyroid carcinoma (MTC) patients (pts) with documented RECIST progression at baseline. J Clin Oncol. 2012;30(suppl; abstr 5508).

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