La Food and Drug administration ha approvato il farmaco oncologico  regorafenib per il cancro colon rettale metastatico la cui malattia sia progredita nonostante la terapia standard. L’ok dell’agenzia americana arriva in anticipo rispetto alla data prestabilita del 27 ottobre. Sviluppato da Bayer e Onyx Pharmceuticals sarà messo in commercio con il marchio Stivarga.

L’approvazione si basa principalmente sui dati dello studio CORRECT (Colorectal cancer treated with regorafenib or placebo after failure of standard therapy) . Il trial era stato interrotto lo scorso ottobre 2011 in quanto i risultati di un’analisi ad interim pre-pianificata condotta dall’Independent Data Monitorino Committee (Dmc) dello studio avevano dimostrato la superiorità del farmaco rispetto al placebo in termini di sopravvivenza globale e quindi non sarebbe stato etico continuare lo studio e non dare al gruppo placebo le stesse chance di cura dei pazienti trattati con il farmaco.

I risultati dello studio hanno mostrato che la sopravvivenza media generale dei pazienti trattati con il farmaco era di 6,4 mesi, rispetto ai 5 mesi del placebo (P=0,005). Inoltre, il farmaco ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di controllo della malattia. La PFS dei pazienti che avevano ricevuto regorafenib era di 1,9 mesi vs 1,7 mesi del placebo P<0,000001). Il tasso di controllo della patologia era del 44,8% con il farmaco e del 15,3% con il placebo (P<0,000001). Il tasso di risposte obiettive era dell’1% con il farmaco e dello 0,4% con il placebo; tale differenza non era significativa (P=0,188).

Dal punto di vista statistico, l’aumento della sopravvivenza confermato è del 29 per cento. Per il paziente questo corrisponde a un mese di vita o poco più. “Si parla di persone che sono passate attraverso i vari stadi del tumore, da quella iniziale alla più grave delle metastasi e la prospettiva di avere un mese in più, per loro, è il vero guadagno – commentava Alberto Sobrero, direttore dell’Unità di Oncologia dell’Ospedale San Martino di Genova, al 14mo Congresso mondiale sui Tumori Gastrointestinali tenutosi lo scorso mese di giugno a Barcellona – Il mio entusiasmo deriva dal fatto che ora abbiamo a disposizione un nuovo farmaco che funziona e dà effetti collaterali lievi rispetto agli altri chemioterapici.”

Regorafenib è un inibitore sperimentale orale multi-chinasico dei recettori tirosin-chinasici stromali, oncogenici e dell’angiogenesi. Inibisce chinasi angiogeniche come i recettori del VEGF che ha un ruolo centrale nel processo dell’angiogenesi. Esso inoltre inibisce diverse chinasi coinvolte nel processo oncogenico come  RAF, RET, così come le chinasi coinvolte nel processo di formazione dello stroma come KIT e PDGFR, bloccando quindi la proliferazione delle cellule tumorali.

Non è una cura, né tantomeno una molecola miracolosa. Regorafenib può essere considerata, a ragione, la cosiddetta ‘speranza terapeutica’ per i pazienti in metastasi da cancro del colon-retto che non potrebbero più ricorrere ad alcun trattamento efficace. Per i ricercatori dell’oncologia è, invece, un’arma in più che si affianca agli altri sette chemioterapici oggi in uso che, negli ultimi quindici anni, hanno aumentato la sopravvivenza a questo tipo di cancro, in fase finale, dai soli 8 mesi precedenti fino a 2 anni.

Comunicato Fda