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Carcinoma della pelle, Fda approva vismodegib

L’Fda ha approvato vismodegib, un nuovo farmaco oncologico sviluppato per la terapia del carcinoma basocellulare avanzato (BCC, il più comune tumore della pelle), in pazienti non candidabili alla chirurgia. Si tratta del primo farmaco approvato per questa indicazione, ilo dossier è stato depositato anche all’Ema che però lo sta ancora valutando.

L’approvazione si basa sui dati dello studio ERIVANCE BCC, un trial di fase II (si è trattato di una “ accelerated approval”) che  ha coinvolto 104 pazienti con BCC avanzato (n=71) o metastatico (n=33), trattati con vismodegib 150 mg una volta al giorno fino a progressione o alla comparsa di una tossicità intollerabile.

Il nuovo farmaco è stato in grado di ridurre in modo sostanziale le dimensioni del tumore o di guarire le lesioni visibili nel 43% dei pazienti con BCC localmente avanzato e nel 30% di quelli con BCC metastatico. La progression free servival (PFS) è stata di 9,6 mesi in entrambi i gruppi, mentre il 75% dei pazienti con BCC localmente avanzato e il 75% di quelli con BCC metastatico hanno mostrato un beneficio clinico, cioè hanno risposto al trattamento o avuto una stabilizzazione della malattia per oltre 24 mesi.

L’agenzia americana ha approvato il farmaco con un “boxed warning” che mette in guardia circa il rischio di decesso o di gravi malformazioni nei nascituri. Di c0onsegiuenza prima di iniziare la terapia la donna in età fertile dovrà verificare se è in corso una gravidanza e deve essere informata circa i potenziali rischi.

L’azienda sta valutando vismodegib anche in un altro studio di fase II su pazienti colpiti da forme operabili di BCC. In più, la molecola è indagata da altri sperimentatori anche in altri tumori e in pazienti con BCC affetti da sindrome di Gorlin, una condizione che colpisce molte zone del corpo e aumenta il rischio di sviluppare il BCC.

Attivo per via orale, vismodegib è il capostipite di una nuova classe di farmaci progettati per inibire in modo selettivo la traduzione del segnale nel pathway Hedgehog, colpendo la proteina Smoothened Il pathway Hedgehog ha un ruolo importante nella regolazione della crescita e dello sviluppo nelle prime fasi della vita, ma diventa progressivamente meno attivo negli adulti. Tuttavia, mutazioni all’interno del pathway che riattivano la trasduzione del segnale sono presenti in diversi tipi di tumori, tra cui anche il BCC in più del 90% dei casi.

Basalioma - Carcinoma basocellulare o Epitelioma basocellulare
Il carcinoma basocellulare è il più frequente tumore maligno della pelle: costituisce il 70% dei tumori maligni cutanei. I carcinomi basocellulari sono una neoplasia cutanea estremamente diffusa (si stima che l’incidenza annuale in Europa sia di 40-140 casi ogni 100.000 persone) che origina dalle cellule dello strato basale dell’epidermide o sui follicoli piliferi da cellule indifferenziate pluripotenti.
Noto anche come carcinoma basocellulare o epitelioma basocellulare, il basalioma è un tumore della pelle a malignità locale, quasi mai metastatizzante, composto da cellule simili a quelle dello strato basale dell'epidermide (da cui il nome). Nel 95% dei casi si sviluppa in persone di età superiore ai 40 anni, soprattutto in chi si è  molto esposto al sole.
Questo tumore può essere facilmente curato in diversi modi: asportazione chirurgica, diatermocoagulazione, fotocoagulazione laser, crioterapia. E' importante che il trattamento avvenga quando la lesione è ancora di dimensioni contenute.

Comunicato Fda

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