L'Fda ha per ora respinto la domanda di approvazione di clofarabina (Clolar, Genzyme) nei pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) non trattati in precedenza, subordinando una futura autorizzazione al completamento di un ulteriore studio clinico.
Il farmaco è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) e LMA che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto ad almeno altri due trattamenti precedenti.

Il no temporaneo dell'Fda non giunge certo come un fulmine a ciel sereno: in settembre, con 9 voti contro e 3 a favore, l'Oncologic Drugs Advisory Committee dell'Fda aveva dato parere negativo all'estensione dell'indicazione. Motivo della decisione: la necessità di effettuare uno studio controllato e randomizzato per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco negli adulti, fornendo anche dati di confronto diretto con un comparator attivo, che non sono presenti nel dossier di registrazione. Lo studio su cui si basava la richiesta di autorizzazione - CLASSIC II - non era stato giudicato sufficientemente rigoroso dagli esperti del comitato.

Genzyme intende ora chiedere un incontro con l'Fda per valutare come procedere e decidere quali studi aggiuntivi o già in corso potrebbero essere necessari per soddisfare le richieste dell'agenzia americana.
L'azienda sta già conducendo un trial che mette a confronto l'associazione di clofarabina e il chemioterapico citarabina con la sola citarabina in pazienti adulti al di sopra dei 55 anni con LMA refrattari al trattamento o andati incontro a ricaduta. I risultati dello studio non saranno però disponibili prima del 2011.