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COVID-19, l'Fda autorizza l'uso del plasma convalescente. Per Trump annuncio storico ma osservatori scettici

L'Fda ha rilasciato un'autorizzazione all'uso d'emergenza (EUA) per il plasma convalescente per il trattamento del COVID-19 nei pazienti ospedalizzati. Sulla base delle prove scientifiche disponibili, l'Fda ha concluso che questo prodotto può essere efficace nel trattamento di COVID-19 e che i benefici noti e potenziali del prodotto superano i rischi noti e potenziali.

L’Fda ha rilasciato un'autorizzazione all'uso d'emergenza (EUA) del plasma convalescente per il trattamento del COVID-19 in pazienti ospedalizzati. Sulla base delle prove scientifiche disponibili, l’Fda ha concluso che questo prodotto può essere efficace nel trattamento di COVID-19 e che i benefici noti e potenziali del prodotto superano i rischi noti e potenziali.

La notizia arriva dal presidente Dondald Trump che lo ha comunicato in conferenza stampa alla Casa Bianca, definendolo "un annuncio storico". "E' stato notato un miglioramento nel 35 per cento dei malati del Covid con l'uso del plasma dei guariti", ha dichiarato Trump che ha ringraziato l’Fda per l'ok all'autorizzazione urgente. "E' la cura più urgente che possiamo usare in questo momento".  "Invitiamo tutti i guariti dal Covid-19 a donare il plasma per aiutarlo a usarlo nelle cure".

La terapia con plasma consiste nel somministrare ai malati plasma ricco di anticorpi estratto dal sangue dei sopravvissuti al coronavirus. In teoria questi anticorpi dovrebbero aiutare i riceventi a combattere il virus. Ma mentre il trattamento al plasma è stato usato in modo sicuro contro le malattie dalla difterite all'Ebola negli ultimi 130 anni, la sua efficacia non è uniforme. E non è stato ancora provato che funzioni contro il coronavirus.

Diversamente dal remdesivir, approvato con la stessa procedura ma in presenza dei dati di uno studio randomizzato e controllato con placebo, il plasma convalescente non ha questa base scientifica. L’approvazione d’urgenza  si basa unicamente sui dati di uno studio prospettico della Mayo Clinic rendendo difficile per gli scienziati eliminare altri fattori confondenti. Due studi randomizzati citati nell'autorizzazione all'uso d'emergenza della Fda, in Cina e nei Paesi Bassi, sono stati entrambi interrotti.

Lo studio cinese non ha potuto arruolare un numero sufficiente di pazienti. Lo studio olandese è terminato dopo che gli sponsor hanno trovato "nessuna differenza nella mortalità, nella degenza ospedaliera o nella gravità della malattia del giorno 15".

La decisione è parsa quindi affrettata a non pochi osservatori e quasi certamente influenzata dalla pressione del presidente in carica che vede avvicinarsi la scadenza elettorale in una posizione di debolezza e con la necessità di dimostrare la sua capacità di reazione di fronte all’emergenza.

Il fine settimana era iniziato con Trump che su Twitter aveva accusato l’Fda di bloccare i progressi dei trattamenti per il COVID-19 si è concluso con una conferenza stampa in cui Trump si è congratulato con il commissario dell'agenzia Stephen Hahn per aver rilasciato una nuova approvazione d'emergenza.

Una EUA non è un'autorizzazione standard, ma uno strumento che i regolatori possono utilizzare per aumentare l'accesso a un trattamento quando è in atto un'emergenza pubblica senza aspettare la normale quantità di prove di supporto. I requisiti sono che "è ragionevole credere che il prodotto possa essere efficace" e "i benefici noti e potenziali superano i rischi noti e potenziali".

"Secondo il giudizio indipendente di esperti e scienziati esperti dell’Fda che hanno esaminato la totalità dei dati", ha detto Hahn nella conferenza stampa di domenica sera, "il plasma convalescente COVID-19 è sicuro e mostra una promettente efficacia, soddisfacendo così i criteri per un'autorizzazione all'uso d'emergenza".

Alex Azar, Segretario per la Salute e i Servizi Umani ha dichiarato: "L'autorizzazione d'emergenza dell'Fda per il plasma convalescente è una pietra miliare negli sforzi del Presidente Trump per salvare vite umane dal COVID-19". "L'amministrazione Trump ha riconosciuto precocemente il potenziale del plasma convalescente. Mesi fa, Fda, BARDA e i partner privati hanno iniziato a lavorare per rendere disponibile questo prodotto in tutto il paese, continuando a valutare i dati attraverso gli studi clinici. Il nostro lavoro sul plasma per convalescenza ha fornito un accesso più ampio al prodotto rispetto a quello disponibile in qualsiasi altro paese e ha raggiunto finora più di 70.000 pazienti americani. Siamo profondamente grati agli americani che hanno già donato e incoraggiamo gli individui che si sono ripresi da COVID-19 a prendere in considerazione la possibilità di donare plasma convalescente".

Stephen M. Hahn, Commissario della FDA:  "Mi impegno a rilasciare trattamenti sicuri e potenzialmente utili per il COVID-19 il più rapidamente possibile per salvare vite umane. Siamo incoraggiati dai primi dati promettenti che abbiamo visto sul plasma per la convalescenza. I dati degli studi condotti quest'anno dimostrano che il plasma dei pazienti che si sono ripresi da COVID-19 ha il potenziale per aiutare a curare coloro che soffrono degli effetti di questo terribile virus", ha detto la Dott.ssa Hahn. "Allo stesso tempo, continueremo a lavorare con i ricercatori per continuare gli studi clinici randomizzati per studiare la sicurezza e l'efficacia del plasma convalescente nel trattamento dei pazienti infettati dal nuovo coronavirus".

Le prove a sostegno dell’approvazione sono deboli
Le prove citate da Trump, Hahn e dal segretario dell'HHS Alex Azar alla conferenza stampa di domenica – riassumibili con un miglioramento del 35% della sopravvivenza - provengono da un'analisi esplorativa di un programma di accesso allargato gestito dalla Mayo Clinic e sponsorizzato dall’Fda. Tale analisi, iniziata ad aprile, ha messo a confronto gli effetti del trattamento plasma-derivato su 35.322 pazienti quando sono stati trasfusi in diversi momenti temporali.

L’analisi, che non era stata concepita per dimostrare definitivamente se il trattamento funziona contro COVID-19, ha rilevato che il tasso di mortalità a sette giorni dei pazienti affetti da COVID-19 gravi che hanno ricevuto plasma in convalescenza entro tre giorni dalla diagnosi era dell'8,7%, rispetto all'11,9% di coloro che lo hanno ricevuto quattro o più giorni dopo la diagnosi. I risultati sembrano essere più pronunciati nei pazienti le cui trasfusioni contenevano livelli più elevati di anticorpi.
"Questo è un beneficio clinico piuttosto sostanziale", ha detto Hahn alla conferenza stampa.

Eppure i dati, che non sono stati ancora sottoposti a peer review, erano difficili da interpretare, dato che lo studio non includeva un braccio placebo. I dati "forniscono le basi di efficacia" nei pazienti ospedalizzati del COVID-19, hanno scritto gli autori dello studio, e "possono essere informativi" per il trattamento e la progettazione di studi clinici randomizzati.

L'Fda ha fatto la mossa giusta per autorizzare l'uso esteso del trattamento al plasma, ha detto Jeffrey Henderson, un infettivologo dell'Università di Washington a St.  Louis. Anche se non è del tutto chiaro che il trattamento sia efficace, ha detto, ci sono ampie prove che sia sicuro.

Ma altri esperti esterni - tra cui almeno quattro ex capi dell'Fda - hanno esortato l'agenzia a sospendere un'autorizzazione di emergenza fino a quando non ci saranno dati chiari che il plasma funziona.

"Facciamo le sperimentazioni e se i risultati salveranno la vita, rendiamole standard di cura, beneficiando così centinaia di migliaia o milioni di persone", ha twittato questa settimana l'ex commissario dell'Fda Robert Califf. "Se così non fosse, possiamo evitare le enormi spese e gli sforzi e continuare a cercare i trattamenti migliori".

Però le elezioni sono a novembre e il tempo stringe per Trump.

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