Un comitato indipendente di esperti dell'Fda ha dato parere favorevole al mantenimento dell'indicazione della darboetina alfa per il trattamento dell'anemia nei pazienti con insufficienza renale cronica non ancora in dialisi.

L'agenzia aveva chiesto al panel di specialisti di riconsiderare efficacia e sicurezza del farmaco, uno stimolatore dell'eritropoiesi (ESA), dopo la pubblicazione, nel 2009, dello studio TREAT sul New England Journal of Medicine. In questo trial, infatti, darboetina alfa aveva mancato l'obiettivo di ridurre la mortalità, gli eventi cardiovascolari e gli eventi renali rispetto al placebo in pazienti con insufficienza renale cronica anemici e diabetici, non dializzati. Inoltre, nei pazienti trattati col farmaco si era osservato un aumento del rischio di ictus.
Come conseguenza, il foglietto illustrativo del prodotto è stato modificato, al pari di quello di due epoetine alfa, aggiungendo un'avvertenza relativa a tali rischi.

Successivamente, l'Fda aveva chiesto un consiglio ai suoi esperti circa la possibilità di aggiungere ulteriori restrizioni o avvertenze.

Il comitato ha detto no, sostenendo che sebbene lo studio TREAT non abbia mostrato un beneficio nei soggetti neuropatici trattati con darboetina e non ancora in dialisi, non ha nemmeno escluso tale opzione terapeutica in questi pazienti, in gran parte a causa del fatto che il trial mancava di un reale gruppo placebo.
Infatti, circa la metà dei pazienti del braccio di controllo alla fine era stata trattata con iniezioni mensili di darboetina perché i loro livelli di emoglobina erano scesi al di sotto di 9 g/dl.

Con 9 voti a favore e cinque contro, gli specialisti hanno anche raccomandato che l'uso del farmaco non debba essere limitato a una terapia di salvataggio per i pazienti con livelli di ferro molto bassi e (con 9 favorevoli e 2 contrari) che non debba essere ristretto solo ai pazienti neuropatici sottoposti alla dialisi.
Con 10 sì e 4 no, il comitato si poi espresso a favore del mantenimento dell'uso della darboetina anche nei pazienti con una storia di ictus.

Henry Black, uno dei membri del panel, ha dichiarato che "al momento non ci sono evidenze sufficienti per fare alcuna variazione" delle indicazioni. La collega Judith Kramer, pediatra del Duke University Medical Center, ha aggiunto che, "nonostante le problematiche di safety, il disegno dello studio TREAT era tale da non permettere di estrapolare i risultati all'intera popolazione di pazienti non in dialisi".

Amgen può ora tirare un sospiro di sollievo. È un fatto, comunque, che l'Fda negli ultimi tempi ha puntato i riflettori sugli ESA e sui loro possibili rischi, tanto che, lo scorso marzo, l'agenzia ha chiesto alle aziende produttrici di implementare una strategia formale per la riduzione dei rischi nei pazienti malati di cancro che assumono questi farmaci per il trattamento dell'anemia da chemioterapia.