Deferasirox, ok Fda per la talassemia non trasfusione dipendente

Fda
La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato l’estensione delle indicazioni di deferasirox per includere la terapia chelante del sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con talassemie non-trasfusione dipendenti (NTDT) a partire dai 10 anni di età.

Deferasirox è il primo farmaco approvato negli Stati Uniti per questa indicazione. In Europa la nuova indicazione aveva ricevuto l’ok dall’Ema a dicembre 2012. Il medicinale era stato approvato nel 2005 in Usa per il trattamento chelante del sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con talassemie trasfusione dipendenti.

L’approvazione per la nuova indicazione è basata sui dati dello studio THALASSA, un trial controllato verso placebo che ha dimostrato una riduzione significativa del sovraccarico di ferro nei pazienti trattati con deferasirox.

Lo studio ha confrontato l’efficacia della somministrazione di due regimi di deferasirox (dose iniziale di 5 mg/kg/die e 10 mg/kg/die) in pazienti con talassemia non trasfusione-dipendente, sulla base delle variazioni dei valori di concentrazione intraepatica di ferro (LIC) rispetto al basale dopo un anno di terapia, rispetto ai pazienti trattati con placebo.

Lo studio THALASSA ha dimostrato come deferasirox a una dose iniziale di 10 mg/kg/die ha ridotto significativamente la LIC rispetto al basale, di circa 3,8 mg di ferro per grammi di peso secco di fegato, rispetto a un aumento di 0,38 mg. nel gruppo placebo dopo 52 settimane di terapia (p <0,001).
Gli effetti indesiderati più comuni sono stati cefalea, infezioni del tratto urinario superiore, dolore orofarigeno, piressia, rash cutaneo e diarrea.

Oltre alla nuova indicazione, l’Fda ha approvato uno strumento diagnostico di imaging, denominato FerriScan, da utilizzare durante la terapia con deferasirox.

La talassemia intermedia, nota come non trasfusione dipendente, cioè che non richiede trasfusioni continue di sangue ha un quadro clinico simile a quello della talassemia major ma meno grave che si manifesta in modo estremamente variabile in individui omozigoti. I sintomi più tipici sono anemia cronica con livelli di emoglobina tra 7 e 9 g/dl che si mantengono spontaneamente senza un fabbisogno trasfusionale continuo, di solito con presenza di splenomegalia.

In Italia sono oltre 5.000 i malati con talassemia major, la forma grave di anemia, detta anche mediterranea, nella quale la sopravvivenza è possibile solo con trasfusioni di sangue, ripetute ogni 2-3 settimane, che iniziano in genere nel primo anno e proseguono per tutta la vita; altri 1.000 sono quelli con talassemia intermedia (forma più lieve non trasfusione dipendente)

Comunicato Fda