Fda

Defibrotide, ok Fda per occlusione venosa dopo trapianto staminali

L'Fda ha approvato defibrotide come trattamento preventivo e curativo per l'occlusione delle vene negli adulti e nei bambini sottoposti al trapianto di cellule staminali. Sviluppato dall'italiana Gentium, ceduta nel 2013 a Jazz Pharmaceutical per un miliardo di dollari, sarą commercializzato con il marchio farmaco Defitelio.

L’Fda ha approvato defibrotide come trattamento preventivo e curativo per l'occlusione delle vene negli adulti e nei bambini sottoposti al trapianto di cellule staminali.

Sviluppato dall’italiana Gentium, ceduta nel 2013 a Jazz Pharmaceutical per un miliardo di dollari, sarà commercializzato con il marchio farmaco Defitelio.

La malattia veno-occlusiva epatica è una patologia rara che colpisce i sinusoidi, strutture anatomico funzionali che si trovano all’interno dei lobuli epatici. Queste complicazioni, spesso mortali, sono legate al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Infatti, il 10-60% dei pazienti (a seconda del protocollo usato per il condizionamento) sviluppa questa malattia.  La gravità e il decorso della malattia variano a seconda dei pazienti. Nei casi gravi, la prognosi è poco buona e il tasso di mortalità è elevato (superiore al 90%) a causa dell'insufficienza d'organo multipla.

Delle quasi 20mila procedure di trapianto di cellule staminali che si effettuano ogni anno negli Usa, si stima che l’8,8% - 13,8% dei casi si sviluppi una malattia veno-occlusiva epatica severa.

Il farmaco è già disponibile ìin Europa da un paio di anni e lo scorso anno ha generato un fatturato di $70,7 milioni

Il defibrotide è costituito da polidesossiribonucleotidi estratti dal tessuto polmonare dei bovini. Il defibrotide presenta un'azione antitrombotica e fibrinolitica.  Il defibrotide agirebbe promuovendo la liberazione di attivatore del plasminogeno (t-PA)e prostacicline dal tessuto vascolare e riducendo la concentrazione ematica degli inibitori della plasmina (a2-antiplasmina e a1-antitripsina).

Secondo alcuni autori il defibrotide, essendo in grado di legarsi ad una serie di proteine, enzimi e fattori di crescita, potrebbe avere una attività per certi aspetti simile a quella della eparina. Secondo altri il meccanismo d'azione comprenderebbe anche l'induzione alla produzione di prostacicline.

Comunicato Fda


SEZIONE DOWNLOAD