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Depositata all'Fda la domanda di registrazione per il nuovo anticolesterolo mipomersen

Genzyme, un'azienda del Gruppo Sanofi, e Isis Pharmaceuticals hanno annunciato la presentazione all'Fda della domanda per l'autorizzazione all'immissione in commercio di mipomersen (dosaggio 200 mg/settimana), per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote grave. Il farmaco, una volta in commercio, avrà il marchio Kynamro.

Mipomersen è il capostipite degli inibitori di sintesi dell’apolipoproteina B (apoB). Il farmaco riduce i livelli di colesterolo LDL attraverso la prevenzione della formazione di lipoproteine aterogene, particelle che trasportano il colesterolo attraverso la circolazione sanguigna. Agisce bloccando la produzione di apolipoproteina B, elemento base di tutti i lipidi aterogenici, inclusi il colesterolo LDL e la lipoproteina (a) (Lp-a).

La domanda di resgistrazione è supportata dai dati di uno studio di fase II che ha valutato   51 pazienti con  ipercolesterolemia familiare omozigote grave randomizzati a ricevere una iniezione settimanale di mipomersen o placebo per 26 settimane, in aggiunta a una terapia di base con statine in monoterapia o associate ad altri farmaci antilipemizzanti.

I dati dello studio dimostrano come mipomersen riduca di un 25% i livelli di colesterolo LDL rispetto al 3% del gruppo in placebo.
Il deposito della richiesta all’Fda fa scattare un pagamento di 25 milioni di dollari a favore di Isis, l’azienda anche ha scoperto il farmaco e che poi ne ha ceduto I diritti a Genzyme.

Il deposto all’Ema è avvenuto lo scorso anno e la decisione dell’agenzia europea è attesa nei prossimi mesi.

Informazioni sull’ipercolesterolemia familiare
La ipercolesterolemia familiare (FH) è un disordine genetico che porta ad elevati livelli di colesterolo LDL e a pattern familiari di aumentato rischio di sviluppo precoce di cardiopatie talvolta anche fatali. I pazienti FH presentano anomalie ereditarie a livello delle cellule epatiche responsabili della rimozione delle LDL dal sangue. La FH è un disordine autosomico dominante, il che significa che tutti i parenti di primo grado di pazienti FH hanno una probabilità del 50% di essere affetti dalla malattia, rendendo quindi la diagnosi precoce tramite screening familiare assolutamente prioritaria.

I pazienti con FH severa presentano livelli di colesterolo LDL che sono da due a quattro volte più elevati rispetto ai livelli auspicabili anche in presenza di uno specifico trattamento farmacologico ipocolesterolemizzante. A questo gruppo di persone, indicate come affette da FH severa, appartengono i soggetti che hanno ereditato la malattia da entrambi i genitori (FH omozigote (HoFH)) e i soggetti che hanno ereditato la malattia da un solo genitore ed hanno una forma severa della malattia (FH eterozigote severa (HeFH severa)).

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