L’Fda ha autorizzato un ampliamento delle indicazioni di eculizumab per comprendere anche il trattamento della  Sindrome emolitico uremica atipica (aHUS).
La decisione, basata sul programma di ‘priority review’ e ‘ accelerated approval’, si basa sui dati di due studi a singolo braccio condotto su 27 pazienti adulti e su uno studio retrospettivo condotto in 19 pazienti pediatrici e 11 pazienti adulti con aHUS.

In questi studi, i pazienti trattati con eculizumab hanno registrato un miglioramento della funzione renale, tanto da dover interrompere la dialisi. Si trattava di soggetti che non rispondevano alla terapia plasmatica.

Inoltre, i soggetti trattati con eculizumab hanno registrato un aumento della conta piastrinica e altri parametri ematici correlate alla aHUS.
Anche l’Ema nel corso dell’ultimo meeting del Chmp, i cui risultati sono stati ufficializzati lo scorso venerdì, ha deciso che il farmaco dovesse essere approvato per i pazienti adulti e pediatrico con aHUS.

La sindrome uremica emolitica
Rara malattia che colpisce soprattutto i bambini e caratterizzata dalla presenza concomitante di anemia emolitica microangiopatica, secondaria a frammentazione dei globuli rossi, piastrinopenia ed un ampio spettro di disfunzione di vari organi (soprattutto insufficienza renale), dovuta a trombosi sistemica arteriosa micro vascolare, come nella porpora trombotica trombocitopenia.

La HUS e la più comune causa di insufficienza renale in bambini e di necessita di dialisi; causa una significativa morbilita e mortalita in fase acuta e le complicazioni renali ed extrarenali possono accadere anche anni dopo la fase acuta.
La forma atipica o non enteropatica di HUS, causata da altri batteri (nel 40% dei casi da pneumococco) e associata ad una prognosi meno favorevole rispetto alla forma classica.

Colpisce prevalentemente bambini di età inferiore a cinque anni, più raramente gli adulti.

Nei bambini, in particolare, è tra le cause più frequenti di insufficienza renale acuta e molto spesso è necessario ricorrere temporaneamente alla dialisi per sopperire alla mancanza di funzionalità renale.
Guarisce in molti casi, può lasciare una leggera insufficienza renale e, più raramente, insufficienza renale cronica terminale, con conseguente ricorso al trapianto renale.

Comunicato Fda