L’Fda ha dato il via libera all’impiego di ranibizumab per la terapia dell’edema maculare diabetico. L’approvazione si riferisce a entrambe le dosi del farmaco, cioè  0,3 e 0,5 mg. Quest'ultima è una forma di retinopatia diabetica particolarmente grave ed è la causa più frequente di perdita del visus nelle persone diabetiche.

Nei due studi che hanno portato all’approvazione del farmaco in questa indicazione, i trial RISE e RIDE, il trattamento con l’anti-VEGF, somministrato mediante iniezioni intravitreali direttamente nell’occhio, ha portato a raddoppiare o triplicare rispetto al placebo la percentuale di pazienti che hanno recuperato tre linee di acuità visiva nell’ottotipo (pari a 15 lettere).

Nello studio RISE, che ha coinvolto 377 pazienti, l’endpoint primario è stato raggiunto dal 44,8% dei pazienti trattati con ranibizumab 0,3 mg e dal 39,2% di quelli trattati con ranibizumab 0,5 mg contro il 18,1% dei controlli. Inoltre, circa il 63% dei pazienti trattati con la dose più alta di anticorpo sono passati da circa 20/80 di visione a 20/40 contro il 38% dei pazienti del gruppo placebo.

Nello studio RIDE, su 382 pazienti, l’endpoint primario è stato raggiunto dal 33.6% dei pazienti trattati con 0,3 mg di farmaco e dal 45,7% di quelli trattati con 0,5 mg contro il 12,3% dei controlli. Inoltre, i pazienti che sono passati da circa 20/80 di visione a 20/40 sono stati rispettivamente il 54% e il 62% nei gruppi trattati rispettivamente con 0,3 mg e 0,5 mg di ranibizumab contro il 35% nel gruppo di controllo.

Negli ultimi 25 anni lo standard di cura per questa malattia è stata la fotocoagulazione laser. L’Emd insorge quando, a causa di un’alterata permeabilità capillare, un flusso passivo di plasma o sangue passa dal compartimento vascolare nello spazio extracellulare. In condizioni di normalità, l’endotelio dei vasi retinici funziona come una barriera selettiva grazie a tre meccanismi: presenza di enzimi specifici deputati al trasporto, pinocitosi che limita il passaggio transcellulare di sostanze insolubili e la presenza di giunzioni endoteliali strette che impediscono la diffusione intercellulare di sostanze solubili. Nei soggetti diabetici, la permeabilità transcellulare e intercellulare è aumentata.

Secondo le stime della International Diabetes Federation, le persone affette da diabete sono circa 285 milioni in tutto il mondo; di queste, il 14% sviluppa come complicanza l'edema maculare diabetico, la cui prevalenza sale al 29% nei soggetti che assumono insulina per oltre 20 anni. Inoltre, si prevede un continuo aumento dell'incidenza delle complicanze oculari, in parallelo con l'aumento drammatico dell'incidenza del diabete previsto per i prossimi 20 anni.

Comunicato Fda