Emofilia A, da Fda Priority Reviewa emicizumab per terapia in presenza di inibitori

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la Biologics License Application (BLA) dell'azienda e ha accordato la Priority Review (Revisione Prioritaria) per il trattamento in profilassi con emicizumab, in formulazione sottocutanea somministrato una volta a settimana ad adulti, adolescenti e bambini affetti emofilia A con inibitori del fattore VIII.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la Biologics License Application (BLA) dell’azienda e ha accordato la Priority Review (Revisione Prioritaria) per il trattamento in profilassi con emicizumab, in formulazione sottocutanea somministrato una volta a settimana ad adulti, adolescenti e bambini affetti emofilia A con inibitori del fattore VIII.

Quasi un soggetto con emofilia A su tre sviluppa inibitori a seguito del trattamento con le  terapie sostitutive del fattore VIII standard. Questo aspetto limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali e ripetuti, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano danno a lungo termine.

La BLA (Biologics License Application) per emicizumab si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 1 condotto su adulti e adolescenti di età uguale e superiore a 12 anni, nonché sui risultati ad interim dello studio di fase III HAVEN 2 realizzato su bambini di età inferiore a 12 anni. I risultati dello studio HAVEN 1 sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine (NEJM), mentre gli esiti di entrambe le sperimentazioni sono stati presentati in occasione del 26° convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) tenutosi a luglio del 2017.

Si prevede che l’FDA prenderà una decisione in merito all’approvazione entro il 23 febbraio 2018. La designazione di Priority Review viene concessa ai medicinali che secondo l’FDA potrebbero apportare miglioramenti significativi alla sicurezza e all’efficacia del trattamento, della prevenzione o della diagnosi di una malattia grave.

A settembre del 2015, l’FDA ha accordato a emicizumab la designazione di terapia breakthrough per adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori. Questa designazione ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e l’analisi di medicinali destinati a trattare una condizione grave, con evidenze preliminari indicanti che tali farmaci potrebbero dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.

I dati di entrambi gli studi HAVEN 1 e HAVEN 2 sono stati inoltre presentati all’Agenzia europea dei medicinali (EMA) per valutare l’approvazione del farmaco e verranno esaminati mediante procedura accelerata. Altri studi stanno valutando emicizumab in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori, nonché regimi posologici con una minore frequenza di somministrazione.

Emicizumab (ACE910)
Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico sperimentale ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Emicizumab può essere somministrato sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare al di sotto della pelle (per via sottocutanea) una volta a settimana. Emicizumab è studiato nell’ambito di studi registrativi di fase III condotti su soggetti di età uguale o superiore a 12 anni, con e senza inibitori del fattore VIII, e su bambini di età inferiore a 12 anni con inibitori del fattore VIII.

Altre sperimentazioni stanno valutando regimi posologici con una minore frequenza di somministrazione. Il programma di sviluppo clinico sta valutando la sicurezza e l’efficacia di emicizumab, nonché la sua potenzialità di contribuire a superare le attuali sfide di natura clinica, quali la breve durata degli effetti dei trattamenti esistenti, lo sviluppo di inibitori del fattore VIII e la necessità di frequente accesso venoso.