Emofilia A, Fda allarga le indicazioni di emicizumab anche ai pazienti senza inibitori del fattore VIII

L'Fda ha approvato l'impiego di emicizumab per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di emorragia in adulti e bambini con emofilia A senza inibitori del fattore VIII.

L’Fda ha approvato l’impiego di emicizumab per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza di episodi di emorragia in adulti e bambini con emofilia A senza inibitori del fattore VIII.

La terapia era stata autorizzata per la prima volta negli Stati Uniti nel novembre scorso per i pazienti con emofilia A che hanno sviluppato una resistenza alla terapia sostitutiva del fattore VIII.

Sandra Horning, direttore medico di Roche, ha osservato che "Hemlibra è ora l'unico farmaco approvato dalla FDA per persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, sulla base del profilo di efficacia e sicurezza dimostrato in quattro studi fondamentali".

Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Il farmaco svolge il ruolo del fattore VIII, senza però esserlo. Quindi è completamente diverso dalle terapie sostitutive attualmente disponibili.

L'approvazione di questa nuova e importante indicazione è stata supportata dai dati degli studi di Fase III HAVEN 3 e HAVEN 4.

I risultati di HAVEN 3 hanno dimostrato che l’uso di emicizumab era legato a una riduzione significativa e clinicamente rilevante del numero di emorragie trattate rispetto a nessuna profilassi.

Dai dati ottenuti nello studio HAVEN 3 è emerso che la profilassi con emicizumab, somministrato per via sottocutanea ogni settimana o ogni due settimane, ha ridotto significativamente i sanguinamenti trattati rispettivamente del 96% (rapporto dei tassi di incidenza [RR] = 0,04; p < 0,0001) e del 97% (RR = 0,03; p < 0,0001) rispetto a nessuna profilassi.

Nello studio di fase III HAVEN 4, sono stati inclusi adulti e adolescenti di età pari o superiore ai 12 anni con emofilia A con inibitori del fattore VIII (n=5) e senza inibitori del fattore VIII (n=36).

I pazienti cui è stata somministrata la profilassi con emicizumab ogni 4 settimane (n=41) hanno avuto un controllo clinicamente significativo del sanguinamento.