Emofilia A, Fda approva Jivi, fattore VIII long acting messo a punto da Bayer

L'Fda ha dato il via libera a Jivi (BAY94-9027), un nuovo trattamento a lunga durata di azione messo a punto da Bayer. Il fattore VIII di origine biotecnologica che costituisce il principio attivo del farmaco č stato modificato per prolungarne l'attivitā farmacologica.

I pazienti americani affetti da emofilia A adesso hanno una nuova opzione di trattamento. La Food and Drug Administration ha dato il via libera a Jivi (BAY94-9027), un nuovo trattamento a lunga durata di azione messo a punto da Bayer.

Il farmaco è destinato all'uso come trattamento profilattico di routine in pazienti adulti precedentemente sottoposti a trattamento per l'emofilia A. Uno dei vantaggi del Jivi, secondo quanto dichiara Bayer in una nota, è rappresentato dalle diverse opzioni di dosaggio disponibili per i pazienti.

I pazienti trattati con Jivi dovranno assumere il farmaco due volte alla settimana, ma in caso di necessità il prodotto è in grado di essere dosato fino a cinque volte alla settimana. Jivi è stato approvato anche per il trattamento su richiesta e per la gestione perioperatoria di emorragia nella stessa popolazione.

L'emofilia A è un disturbo genetico della coagulazione del sangue che può portare a sanguinamento incontrollato. Ci sono circa 20mila persone negli Stati Uniti cui è stata diagnosticata l'emofilia e 320mila in tutto il mondo; l'emofilia A è la forma più comune ed è determinata dalla carenza o assenza del fattore VII della coagulazione.

Gli studi registrativi che confermano efficacia e sicurezza
Questa approvazione si basa sui dati dello studio clinico di Fase II/III a 36 settimane PROTECT VIII, che ha incluso 126 pazienti con emofilia grave A. precedentemente trattati di 12 anni o più. Negli studi clinici, il trattamento con BAY94-9027 ha dimostrato una protezione dal sanguinamento e una sicurezza fino a una mediana di 1,9 anni. Il farmaco era ben tollerato nella maggior parte dei pazienti adulti e adolescenti.

Mark Reding, il ricercatore principale dello studio e professore associato di medicina presso l'Università del Minnesota ha detto che i pazienti con emofilia A hanno esigenze individualizzate. Reding ha detto che i livelli di dosaggio approvati di Jivi gli permetteranno di regolare la frequenza di dosaggio dei pazienti "in base ai loro episodi di sanguinamento". Ha affermato che ciò consentirà di mantenere la protezione dalle emorragie.

Come è formulato il farmaco per prolungarne l’azione
Il farmaco è un fattore VIII ricombinante con una emivita di 17,9 ore. Il regime iniziale raccomandato è due volte alla settimana (30-40 UI/kg), ma il dosaggio può essere regolato a una iniezione ogni 5 giorni (45-60 UI/kg) e può essere ulteriormente regolato individualmente su una frequenza più o meno elevata in base agli episodi di emorragia, secondo Bayer.

Il fattore VIII di origine biotecnologica che costituisce il principio attivo del farmaco è stato modificato per prolungarne l’attività farmacologica. Per ottenere questa caratteristica, Bayer ha utilizzato la tecnologia di site-specific PEGylation, attraverso la quale una molecola di PEG (polietilenglicole) è costantemente attaccata alla proteina di fattore VIII in un sito specifico. Una terapia con fattore VIII ricombinante a emivita estesa riduce la frequenza delle infusioni per le persone affette da emofilia A.

Joerg Moeller, responsabile della ricerca e dello sviluppo di Bayer, ha dichiarato che Jivi offre "una comprovata efficacia con la possibilità di ridurre la frequenza di infusione". Moeller ha detto che l'approvazione della Fda è un importante passo avanti per i pazienti affetti da emofilia A negli Stati Uniti e ha sottolineato che Bayer sta chiedendo l'approvazione di Jivi anche in Giappone e in Europa.