Emofilia A, Fda approva nuovo farmaco long acting di Baxalta

L'Fda ha approvato Adynovate (fattore antoemofilico ricombinante pegilato) una versione ricombinante a lunga emivita del fattore ottavo della coagulazione indicato per i trattamenti dell'emofilia A, sia come profilassi sia come terapia on demand. Il nuovo farmaco consente infatti una somministrazione bi-settimanale.

L’Fda ha approvato Adynovate (fattore antiemofilico ricombinante pegilato) una versione ricombinante a lunga emivita del fattore ottavo della coagulazione indicato per il trattamenti dell’emofilia A, sia come profilassi sia come terapia on-demand.

Adynovate è stato realizzato modificando la molecola di Advate, il trattamento anti emofilia A più usato al mondo con oltre 12 anni di esperienza. La molecola di Advate è stata collegata con altre molecole di polietilengricole con un meccanismo chimico noto come pegilazione che consente un’emivita più lunga.Il nuovo farmaco consente infatti una somministrazione bi-settimanale.
Negli studi pivotal di fase III che sono serviti per la registrazione del farmaco, adynovate ha dimostrato la sua efficacia nei pazienti con emofilia A sia quando utilizzato quale profilassi di routine sia come terapia on demand per trattare gli episodi di sanguinamento.
Lo studio su cui si basa la richiesta di approvazione è un trial multicentrico randomizzato di fase II/III, in aperto, a due bracci in cui si è valutato BAX 855 in 137 pazienti con emofilia A già trattati in precedenza, di età compresa tra i 12 e i 65anni. I partecipanti sono stati assegnati a una profilassi con BAX 855 40-50 UI/kg due volte alla settimana (120 pazienti) oppure al trattamento al bisogno con dosi comprese tra 10 e 60 UI/kg (17 pazienti).

Il trattamento sperimentale ha centrato l’endpoint primario, rappresentato dalla prevenzione degli episodi emorragici con la profilassi rispetto al trattamento al bisogno. I pazienti nel braccio sottoposto alla profilassi due volte alla settimana con BAX 855 hanno mostrato una riduzione del 95% del tasso annualizzato mediano di sanguinamento rispetto a quelli del braccio trattato al bisogno (rispettivamente 1,9 contro 41,5).

Inoltre, BAX 855 si è dimostrato efficace nel trattamento di tutti gli episodi emorragici, il 95,9% dei quali sono stati controllati con uno o due infusioni a una dose mediano di 29 UI/kg a infusione.
Il trattamento è stato valutato eccellente o buono per quasi tutti gli episodi emorragici (96,1%). In più, nel gruppo sottoposto alla profilassi, il 39,6% dei pazienti aderenti al trattamento non ha mostrato sanguinamenti. Lo studio ha anche mostrato che con BAX 855 si è ottenuto un prolungamento di 1,4-1,5 volte rispetto ad ADVATE, con un intervallo mediano tra le infusioni di 3,6 giorni, in linea con i dati ottenuti nello studio di fase .

Sul fronte della sicurezza, nessun paziente ha sviluppato inibitori di BAX 855 né sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento, comprese le reazioni di ipersensibilità. Sono state segnalate sette reazioni avverse in sei pazienti, tra cui mal di testa, diarrea, nausea e vampate di calore.

FDA News Release