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Emofilia B, Fda approva la terapia genica di Pfizer

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la terapia genica Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) per il trattamento di adulti con emofilia B da moderata a grave che attualmente utilizzano la terapia di profilassi con fattore IX (FIX), o che hanno emorragie attuali o storiche a rischio di vita, o che hanno ripetuti e gravi episodi di sanguinamento spontaneo, e che non hanno anticorpi neutralizzanti il capside del virus adeno-associato di sierotipo Rh74var (AAVRh74var), come rilevato da un test approvato dalla Fda. 

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la terapia genica Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) per il trattamento di adulti con emofilia B da moderata a grave che attualmente utilizzano la terapia di profilassi con fattore IX (FIX), o che hanno emorragie attuali o storiche a rischio di vita, o che hanno ripetuti e gravi episodi di sanguinamento spontaneo, e che non hanno anticorpi neutralizzanti il capside del virus adeno-associato di sierotipo Rh74var (AAVRh74var), come rilevato da un test approvato dalla Fda.

Beqvez è un trattamento una tantum progettato per consentire alle persone affette da emofilia B di produrre autonomamente il FIX, anziché l'attuale standard di cura, che richiede regolari infusioni endovenose di FIX, spesso somministrate più volte alla settimana o più volte al mese. Beqvez è stato progettato per fornire una copia funzionale di un gene che codifica una variante del fattore IX ad alta attività, consentendo alle persone affette da emofilia B di produrre autonomamente il fattore IX.

"Molte persone affette da emofilia B lottano con l'impegno e l'interruzione dello stile di vita che comportano le infusioni regolari di FIX, nonché con gli episodi di sanguinamento spontaneo, che possono portare a danni articolari dolorosi e a problemi di mobilità", ha dichiarato Adam Cuker, Direttore del Penn Comprehensive and Hemophilia Thrombosis Program.
"Un trattamento una tantum con Beqvez ha il potenziale per essere trasformativo per i pazienti appropriati, riducendo l'onere medico e terapeutico a lungo termine".

L'emofilia B è una rara malattia emorragica genetica che impedisce la normale coagulazione del sangue a causa di una carenza di FIX che porta i soggetti affetti dalla malattia a sanguinare più frequentemente e più a lungo degli altri. Lo standard di cura per l'emofilia B è costituito da infusioni profilattiche di terapia sostitutiva con FIX che sostituiscono o integrano temporaneamente i bassi livelli di fattore di coagulazione del sangue. Nonostante la profilassi e le regolari infusioni endovenose, molte persone affette da emofilia B da moderata a grave sono a rischio di episodi di emorragia spontanea. L'attuale standard di cura mette anche a dura prova i bilanci dei sistemi sanitari e l'utilizzo delle risorse. Secondo la Federazione Mondiale dell'Emofilia, più di 38.000 persone in tutto il mondo vivono con l'emofilia B.

"Questa pietra miliare testimonia il continuo impegno di Pfizer nel far progredire lo standard di cura per le persone affette da emofilia, con la fornitura di un farmaco che ha il potenziale di offrire sia una protezione a lungo termine dalle emorragie sia un valore per il sistema sanitario grazie alla sua somministrazione una tantum", ha dichiarato Aamir Malik, Chief U.S. Commercial Officer ed Executive Vice President di Pfizer. "Stiamo sfruttando la nostra competenza che deriva da oltre 40 anni di esperienza nel settore dell'emofilia e stiamo lavorando in modo proattivo con i centri di cura, i payer e la comunità degli emofilici per contribuire a garantire che il sistema sanitario sia pronto a fornire prontamente BEQVEZ ai pazienti che ne possono beneficiare".

Beqvez è attualmente in fase di revisione presso l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e il trattamento ha recentemente ricevuto l'approvazione in Canada.

Altre terapie geniche di Pfizer
Oltre a Beqvez, Pfizer ha attualmente altri due programmi di Fase 3 che studiano la terapia genica in popolazioni in cui esiste un elevato bisogno insoddisfatto: l'emofilia A (giroctocogene fitelparvovec) e la distrofia muscolare di Duchenne (fordadistrogene movaparvovec).
Inoltre, uno studio di Fase 3 sta esaminando marstacimab, un nuovo inibitore sperimentale della via del fattore tissutale per il trattamento di persone affette da emofilia A e B con e senza inibitori. La domanda di licenza biologica e la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per marstacimab sono attualmente in fase di esame rispettivamente presso la Fda e l'Ema.