Gilead Sciences ha annunciato di aver depositato presso l'Fda una domanda di approvazione di nuovo farmaco per un regime combinato monogiornaliero a dosaggio fisso a base di ledipasvir 90 mg (LDV), inibitore dell'NS5A, e sofosbuvir 400 mg (SOF), un inibitore della polimerasi appartenente alla classe degli analoghi nucleotidici, per il trattamento delle infezioni croniche da virus dell'epatite C (HCV) di genotipo 1 negli adulti.

I dati presentati con la domanda di approvazione di nuovo farmaco avvalorano la necessità di somministrare una terapia a base di LDV/SOF a pazienti affetti da epatite C di genotipo 1 per un periodo di 8 o 12 settimane a seconda della precedente storia terapeutica e della presenza o meno di cirrosi. Negli Stati Uniti, circa il 75 per cento dei pazienti affetti da HCV presenta il ceppo con genotipo 1 del virus.

"La domanda di approvazione rappresenta un ulteriore passo avanti verso il raggiungimento del nostro obiettivo: offrire a tutti i pazienti affetti da epatite C un regime di trattamento completamente orale semplice, sicuro ed estremamente efficace", ha dichiarato il dottor Norbert Bischofberger, vicepresidente esecutivo del reparto Ricerca e Sviluppo, nonché direttore scientifico. "I dati ricavati dagli studi ION di fase 3 dimostrano che la terapia combinata a base di LDV/SOF potrebbe curare l’HCV in pazienti affetti da infezione con genotipo 1 in sole otto settimane senza la somministrazione di interferone o ribavirina".

La Fda ha classificato il regime combinato a dosaggio fisso a base di LDV/SOF come terapia innovativa, designazione di norma riservata ai farmaci sperimentali in grado di offrire risultati più significativi a livello terapeutico rispetto alle opzioni attualmente disponibili. La domanda di approvazione di nuovo farmaco per LDV/SOF è sostenuta da tre studi di fase 3, ION-1, ION-2 and ION-3, in cui quasi 2.000 pazienti affetti da HCV di genotipo 1 sono stati randomizzati per ricevere la terapia combinata a dosaggio fisso, con o senza RBV, per 8, 12 o 24 settimane. Fra i partecipanti alle sperimentazioni alcuni pazienti erano naïve al trattamento, altri non avevano risposto a precedenti terapie, fra cui regimi terapeutici a base di inibitori della proteasi, e altri ancora presentavano cirrosi compensata.

Gilead intende depositare la domanda di approvazione per LDV/SOF in altre regioni, compresa l'Unione europea, nel primo trimestre del 2014. Gilead ha depositato presso l’Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA) una richiesta di procedura di valutazione accelerata per LDV/SOF, che viene di norma concessa per nuovi farmaci importanti per la sanità pubblica. Se accettata, la procedura di valutazione accelerata potrebbe abbreviare i tempi richiesti per l'esame di LDV/SOF da parte dell'EMA nella misura approssimativa di due mesi, sebbene essa non garantisca il rilascio di un parere favorevole da parte del Comitato europeo per i prodotti medicinali per uso umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) , né l'approvazione da parte della Commissione europea.
LDV/SOF è un prodotto sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora state stabilite.

SOF in quanto agente singolo ha ottenuto l’approvazione della FDA con il nome commerciale Sovaldi dalla FDA e dalla Commissione europea rispettivamente il 6 dicembre 2013 e il 17 gennaio 2014.