Epatite C in età pediatrica: Fda approva l'associazione sofosbuvir/velpatasvir

Fda

L'Fda ha approvato una nuova indicazione per Epclusa (sofosbuvir /velpatasvir): il trattamento di persone con infezione cronica da epatite C (HCV) fin dai 6 anni di età o di peso di almeno 17 kg, indipendentemente dal genotipo dell'Hcv o dalla gravità della malattia epatica. 

L’Fda ha approvato una nuova indicazione per Epclusa (sofosbuvir /velpatasvir): il trattamento di persone con infezione cronica da epatite C (HCV) fin dai 6 anni di età o di peso di almeno 17 kg, indipendentemente dal genotipo dell'Hcv o dalla gravità della malattia epatica.

Il dosaggio raccomandato del farmaco nei bambini dai 6 anni in su si basa sul peso e sulla funzione epatica. Si tratta del primo regime pan-genotipico, privo di inibitori della proteasi, approvato negli Stati Uniti per adulti e bambini.

"Questa approvazione fornirà ulteriori opzioni di trattamento per bambini e adolescenti con HCV", ha detto Debra Birnkrant, direttore della Divisione Antivirali del Centro per la valutazione e la ricerca farmacologica della Fda. "Questa approvazione sarà importante anche in contesti in cui la capacità degli operatori sanitari di condurre test del genotipo dell'Hcv è limitata".

Negli Stati Uniti, ci sono circa 23.000-46.000 bambini che vivono con l'Hcv. I bambini nati da madri con Hcv sono una preoccupazione crescente, con un aumento della prevalenza del 60% dal 2011 al 2014. Inoltre, l'impegno in pratiche ad alto rischio, come l'uso di droghe per via endovenosa, è una via di trasmissione dell'Hcv sempre più comune negli adolescenti e nei giovani adulti.

"Sebbene il trattamento dell'HCV sia profondamente cambiato negli ultimi anni, i medici che si occupano di alcuni bambini hanno ancora bisogno di prendere in considerazione diversi fattori, tra cui il genotipo e la gravità delle malattie del fegato, quando si sceglie il piano di trattamento appropriato", ha detto Kathleen B. Schwarz, professore di Pediatria, Johns Hopkins University School of Medicine. "L'approvazione estesa di Epclusa può aiutare i bambini idonei che vivono con l'Hcv a combattere questa malattia mortale e debilitante".

 L'approvazione del farmaco si basa sui dati di uno studio clinico di Fase 2, a marchio aperto che ha arruolato 175 bambini che sono stati trattati con l’associazione per 12 settimane, di cui 173 sono stati inclusi nell'analisi di efficacia.
Nei bambini da 12 a <18 anni, il trattamento con il farmaco ha portato a un tasso di guarigione (SVR12) del 93% (71/76) in quelli con infezione da Hcv di genotipo 1 e del 100% in quelli con infezione da Hcv di genotipo 2 (6/6), genotipo 3 (12/12), genotipo 4 (2/2) e genotipo 6 (6/6).

Nei bambini dai 6 ai <12 anni, il tasso di SVR era del 93 per cento (50/54) in quelli con infezione da Hcv di genotipo 1, del 91 per cento (10/11) in quelli con infezione da HCV di genotipo 3 e del 100 per cento in quelli con infezione da Hcv di genotipo 2 (2/2) e di genotipo 4 (4/4).

Il profilo di sicurezza del farmaco nei bambini di 6 anni e oltre trattati è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici negli adulti. Le reazioni avverse più comuni (incidenza maggiore o uguale al 10%, tutti i gradi) osservate con il trattamento con l’associazione.