Il Comitato consultivo per i farmaci antivirali dell’Fda ha convenuto unanimemente (15 voti a favore, 0 contrari ) che i dati disponibili legittimano l'approvazione dell'analogo nucleotidico a somministrazione orale monogiornaliera sofosbuvir in combinazione con ribavirina per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell'epatite C nei pazienti adulti con infezione di genotipo 2 e 3.

I membri del comitato hanno inoltre convenuto unanimemente (15 voti a favore, 0 contrari) che i dati disponibili legittimano l'approvazione di sofosbuvir in combinazione con interferone pegilato e ribavirina per il trattamento dell'epatite C cronica nei pazienti adulti naïve al trattamento con infezione di genotipo 1 e 4.

Sebbene le raccomandazioni formulate dal Comitato consultivo non siano vincolanti, esse verranno prese in considerazione dall’FDA nell’ambito dell'esame della domanda di approvazione di nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) presentata da Gilead per sofosbuvir. Gilead ha depositato la domanda di approvazione di nuovo farmaco in data 8 aprile 2013 e ha ottenuto lo stato di esame prioritario. L'FDA ha inoltre riconosciuto sofosbuvir quale terapia innovativa. L'FDA classifica come terapia innovativa e concede lo stato di esame prioritario per i farmaci candidati che potrebbero costituire un progresso significativo rispetto alle opzioni terapeutiche preesistenti.

La data per l'esame della suddetta domanda è stata fissata all'8 dicembre 2013 ai sensi della legge statunitense Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Domande di autorizzazione alla commercializzazione per sofosbuvir sono in corso di esame anche nell'Unione europea, in Australia, nel Canada, nella Nuova Zelanda, in Svizzera e in Turchia.

La domanda di approvazione di nuovo farmaco per sofosbuvir è avvalorata principalmente dai dati derivati da quattro studi di Fase III, NEUTRINO, FISSION, POSITRON e FUSION, in cui la terapia a base di sofosbuvir della durata di 12 o 16 settimane si è dimostrata superiore o non inferiore alle opzioni terapeutiche attualmente disponibili o ai controlli storici, in base alla percentuale di pazienti che hanno esibito una risposta virologica sostenuta (HCV non rilevabile) 12 settimane dopo il completamento della terapia (SVR12).

Durante l'esame sono stati allegati alla domanda NDA i dati derivati da un ulteriore studio di Fase III denominato VALENCE. Nello studio di cui sopra sofosbuvir e ribavirina sono stati somministrati a pazienti con infezione di genotipo 3 da virus dell'epatite C (HCV) per 24 settimane. Nei pazienti che raggiungono un'SVR12 l'infezione da HCV è considerata debellata.

Sofosbuvir è un inibitore appartenente alla classe degli analoghi nucleotidici dell'enzima polimerasi NS5B dell'HCV, che svolge un ruolo fondamentale nella replicazione dell'HCV. Sofosbuvir è un agente ad azione diretta, il che significa che interferisce direttamente con il ciclo di vita dell'HCV reprimendo la replicazione virale. Sofosbuvir è un prodotto sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora state stabilite.