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Esperti Fda, benefici metrepelan superano rischi nella lipodistrofia

Un comitato di esperti dell’Fda ha votato 11 a 1 che i benefici di metreleptin, un farmaco orfano sviluppato da Bristol-Myers Squibb e AstraZeneca, superano i rischi correlati al medicinale nel trattamento di bambini e adulti con lipodistrofia.

Più precisamente, il farmaco è studiato per la cura dei disturbi metabolici associati alla lipodistrofia congenita o acquisita, un raro disturbo metabolico caratterizzato dalla degenerazione del tessuto adiposo del corpo umano. Questi pazienti soffrono anche di una carenza di leptina, ormone proteico prodotto proprio dal tessuto adiposo. Si stima che la patologia colpisca qualche migliaio di persone in tutto il mondo e attualmente non esistono cure specifiche per la malattia.

Metreleptin è un analogo sintetico della leptina ed è stato originariamente sviluppato dalla società farmaceutica Amylin, anche se, attualmente, viene sviluppato da Bristol-Myers, che nel 2012 per $5,3 miliardi ha acquisito la stessa Amylin, in collaborazione con AstraZeneca.

Negli studi condotti sul farmaco, metreleptin ha dimostrato di saper ridurre significativamente il livello di zucchero nel sangue di questi pazienti, di portare una riduzione del livello dei trigliceridi e un miglioramento dei valori di funzionalità epatica, in modo particolare delle transaminasi.  Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento con metreleptin erano perdita di peso, ipoglicemia, affaticamento e nausea.

Con 10 voti a favore e 2 contro, gli esperti dell’Agenzia americana hanno stabilito che i rischi associati al farmaco sono troppo elevati per raccomandare il medicinale anche per il trattamento dei disturbi metabolici associati a lipodistrofia parziale, come diabete e ipertrigliceridemia non adeguatamente controllati con le terapie oggi disponibili.

Bristol-Myers Squibb e AstraZeneca confidano nei dati di sicurezza ed efficacia forniti all’Fda per entrambe le indicazioni (lipodistrofia e lipodistrofia parziale). Ora le due aziende sono in attesa della decisione definitiva dell’Agenzia americana.

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