L'Fda ha approvato il farmaco everolimus (Afinitor, Novartis) per la terapia dei pazienti con carcinoma a cellule renali la cui malattia sia progredita dopo altre terapia anti cancro.
Somministrato per via orale una volta al giorno, everolimus agisce inibendo in modo continuativo mTOR, una proteina che agisce in qualità di regolatore chiave della divisione cellula e dell'angiogenesi . Acronimo di mammalian target of rapamycin (bersaglio nei mammiferi della rapamicina),   mTOR è un enzima scoperto nel 2006 al centro di ricerche sull'obesità dell'Università di Cincinnati (Ohio-USA) dalla ricercatrice italiana Daniela Cota.

L'approvazione del farmaco da parte dell'Fda si basa sui dati dello studio RECORD-1 che hanno dimostrato come everolimus più che raddoppi la sopravvivenza senza progressione e abbia ridotto il rischio di progressione e morte del 67%. Il farmaco è indicato per i pazienti già sottoposti a cicli terapeutici con sunitinib (Sutent) o sorafenib ( Nexavar).

RECORD-1 é il più grande studio clinico di fase  III che valuta  gli effetti dell'inibitore orale mTOR nel carcinoma renale metastatico. E' uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico controllato con placebo che ha coinvolto più di 400 pazienti, la cui malattia era peggiorata nonostante i precedenti trattamenti che includevano sorafenib o sunitinib o entrambe. Inoltre, erano consentite precedenti trattamenti con bevacizumab, interferone e  interleukin-2 erano permesse.
L'endpoint primario dello studio RECORD-1 era la sopravvivenza libera da progressione di malattia valutata attraverso una revisione centralizzata, indipendente e in cieco e definita come periodo di tempo tra la randomizzazione e la prima progressione di malattia (PFS) o morte documentata dovuta a una qualunque causa. I risultati dello studio hanno dimostrato un miglioramento della sopravvivenza senza progressione di malattia statisticamente significativo per  RAD001 rispetto al placebo ( hazard ratio = 0.30 con 95% CI 0.22 a 0.40; p-value < 0.0001; mediana PFS 4 mesi vs. 1.9 mesi, rispettivamente).

Il carcinoma renale rappresenta circa il 2% di tutti i nuovi casi di cancro a livello mondiale.  Esistono diversi tipi di carcinoma renale, il più comune denominato a cellule chiare costituisce l'80% di quelli diagnosticati. Nel carcinoma renale le cellule cancerogene si sviluppano all'interno del rivestimento dei tubuli renali.
Comunicato Fda