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Farmaco di Novartis terapia fortemente innovativa per rara malattia muscolare

L'Fda ha concesso la designazione di  “ breakthrough therapy”  per il farmaco sperimentale bimagrumab, noto anche come BYM338, attualmente sviluppato da Novartis per la miosite da corpi inclusi (sIBM). Qualora approvato, il farmaco sarà la prima vera opzione terapeutica per i pazienti con questa rara condizione.

Secondo la casa farmaceutica, la designazione è basata sui risultati di uno studio di fase II che dimostrano come il farmaco abbia migliorato la condizione dei pazienti con sIBM rispetto al placebo. Novartis ha fatto sapere che i dati dello studio saranno presentati nel mese di ottobre in occasione del congresso annuale della Neurological Association.

Bimagrumab, che lo scorso anno ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per la sIBM sia negli Stati Uniti e in Europa, è stato sviluppato da Novartis in collaborazione con MorphoSys. Disponibile per via endovenosa, il farmaco è un anticorpo monoclonale completamente umanizzato progettato per stimolare la crescita muscolare, bloccando la segnalazione di molecole inibitorie che si legano ai recettori di tipo II dell’activina. Novartis sta sviluppando bimagrumab anche per la terapia di Bpco, cachessia neoplastica, sarcopenia e nei pazienti ventilati meccanicamente.

Nel corso del 2013, Novartis ha già ricevuto la breakthrough therapy designation dall’Fda per LDK378, un nuovo farmaco in sviluppo per il trattamento di pazienti con carcinoma al polmone non a piccole cellule metastatico e ALK-positivo, come pure per serelaxin, noto anche come RLX030, un nuovo farmaco in studio per il trattamento di pazienti con insufficienza cardiaca acuta.

La miosite da corpi inclusi (IBM) appartiene al gruppo delle miositi (o miopatie infiammatorie) primitive, patologie caratterizzate da un'infiammazione dei muscoli striati. La IBM colpisce soprattutto i maschi (rapporto maschi:femmine di 3:1), dopo i 50 anni. L'esordio della malattia è nettamente progressivo, con debolezza muscolare. Di solito, la malattia evolve verso un peggioramento lento e inarrestabil.

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