Negli ultimi 12 mesi, da ottobre 2010 a settembre 2011, la Food and Drug Administration ha approvato 35 nuovi farmaci. Si tratta del più alto numero di autorizzazioni negli ultimi 10 anni, un dato superato solo nel 2009 quando vennero approvati 37 nuovi medicinali.

Sette di questi farmaci costituiscono avanzamenti significativi per la cura dei tumori, dieci sono per la cura di malattie rare senza o carenti di trattamenti realmente efficaci. Due di questi farmaci, uno per la cura del tumore al polmone (crizotinib) e l’altro per la cura del melanoma (ipilimumab) costituiscono importanti avanzamenti nella terapia personalizzata. Entrambi sono stati approvato insieme a un test per identificare i paziuenti che meglio potrannio rispondere alla terapia.

Per tutte le approvazioni - assicura la Fda - è stato mantenuto lo standard di sicurezza dei farmaci. Il rapporto mostra che i tempi di approvazione negli Usa sono i più veloci al mondo. L’agenzia Americana, sottolinea infatti che 24 di questi farmaci, circa il 70%, sono stati approvati in Usa prima che in ogni altro Paese, compresa l’Ue. Inoltre, la metà di questi farmaci sono stati approvati con  procedura accelerata, grazie al meccanismo della “priority review” . infine, tutti i farmaci, tranne uno, sono stati approvati entro i termini di legge (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA).

Molti di questi farmaci– spiega l’Fda in un comunicato nota - rappresentano progressi importanti per i pazienti, come ad esempio due nuovi trattamenti per l'epatite C (telaprevir e boceprevir), un farmaco per la fase avanzata del cancro alla prostata (abiraterone), il primo nuovo medicinale contro il linfoma di Hodgkin da 30 anni a questa parte (brentuximab vendotin )e il primo trattamento per il lupus da 50 anni a questa parte (belimumab).

In un rapporto appena pubblicato e intitolato 'FY 2011 Innovative Drug Approvals', la Fda ha fornito dettagli su come ha utilizzato i suoi poteri di approvazione accelerata, di flessibilità nei requisiti studi clinici e le risorse previste dal Prescription Drug User Fee per aumentare il numero di farmaci innovativi approvati. Strumenti che hanno reso possibile autorizzare 35 prodotti negli ultimi 12 mesi.

"Trentacinque approvazioni di importanti farmaci in un anno - ha detto Margaret Hamburg, commissario della Fda - rappresentano una performance molto forte. Continueremo a usare ogni risorsa possibile per ottenere nuovi trattamenti per i pazienti. Siamo impegnati a lavorare con l'industria per promuovere la scienza e l'innovazione che serve a produrre trattamenti 'svolta' per garantire che la nostra nazione sia completamente attrezzata per affrontare le sfide della sanità pubblica del 21 secolo".

I dati presentati dall’Fda sono eloquenti ma l’agenzia ci tiene a sottolinearli anche per riacquistare la fiducia dei propri connazionali, un po’ venuta meno negli anni recenti soprattutto a causa degli scandali Vioxx e Avandia.

Inoltre, l’Fda è accusata di procedure burocratiche lente, specie per la registrazione dei medical devices. Molte società produttrici di medical devices si stanno spostando al di fuori degli Usa, in Europa ma anche nel Far East, per poter registrare prima i loro prodotti e lamentano che in Usa si debbano fare i test sull’animale anche quando il farmaco è già in commercio altrove e quindi utilizzato sull’uomo.  Un esempio recente di questa situazione è costituito dalla Tavi, la tecnica transcatetere di impianto della valvola aortica, che consente di intervenire nella stenosi aortica grave senza dover aprire il torace. Tale tecnica è possibile grazie a specifici devices, quattro già sono approvati in Europa e nessuno ancora negli Usa.

Il prossimo anno scadranno i termini del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la legge che regola il meccanismo di finanziamento dell’Fda da parte delle aziende produttrici di farmaci o devices le quali pagano somme anche ingenti per poter registrare un nuovo farmaco (oltre un milione di dollari).  Tale legge, emanata nel 1992, ogni quattro o cinque anni viene rivista e deve essere nuovamente approvata. Non sarà quindi un caso che  Margaret Hamburg, Commissario dell’Fda e dunque il numero uno dell’agenzia, nel suo comunicato faccia un pubblico riconoscimento del ruolo esercitato dalle aziende biofarmaceutiche nel promuovere la scienza e l’innovazione. Un po’ di PR non guasta, anche quando si parla di medicina ai più alti livelli.

Comunicato Fda