Fda approva eribulina per la terapia dei liposarcomi avanzati

Fda

L'Fda ha approvato eribulina (iniezioni da 0,5 mg per ml) per il trattamento dei pazienti con liposarcoma non resecabile o metastatico trattati precedentemente con un regime contenente antracicline.

L’Fda ha approvato eribulina (iniezioni da 0,5 mg per ml) per il trattamento dei pazienti con liposarcoma non resecabile o metastatico trattati precedentemente con un regime contenente antracicline.

L’approvazione di eribulina si basa sui risultati dello studio pivotal di fase III, studio 309, che ha dimostrato una maggiore sopravvivenza generale con il farmaco, pari a 15,6 mesi, rispetto a 8,4 mesi dei pazienti trattati con dacarbazina (HR 0,51; 95% CI: 0,35-0,75).

Anche la sopravvivenza senza progressione (PFS) media, l’endpoint secondario dello studio, era superiore con il farmaco, rispetto al controllo (2,9 mesi vs. 1,7 mesi; HR 0,52; 95% CI: 0,35-0,78). Lo Studio 309 è una sperimentazione randomizzata, in aperto, multicentrica, che ha arruolato 452 pazienti (di almeno 18 anni di età).

I pazienti inclusi nello studio erano affetti da leiomiosarcomi o liposarcomi. Si trattava di pazienti con sarcomi dei tessuti molli localmente avanzati o recidivanti e metastatici che avevano evidenziato una progressione della malattia dopo le terapie standard che dovevano aver incluso un'antraciclina e almeno un altro regime aggiuntivo.

Si tratta del primo e unico studio clinico randomizzato, controllato di una terapia sistemica ad agente singolo che abbia dimostrato un miglioramento della sopravvivenza complessiva in soggetti precedentemente trattati per sarcomi dei tessuti molli a questo stadio della malattia. La popolazione dello studio rappresenta un gruppo di pazienti ad alto rischio che presentano comorbilità, molteplici regimi farmacologici precedenti e tumori di grado da intermedio ad alto, pertanto questi risultati rappresentano un importante passo avanti in questa patologia

Per quanto riguarda la sicurezza, gli eventi avversi osservati nello studio 309 erano consistenti con quelli degli studi precedenti. Gli eventi avversi severi osservati nei pazienti trattati con eribulina erano neutropenia, neuropatia periferica, tossicità fetale e prolungamento del tratto QT. Eribulina è stata approvata dall’Fda per il trattamento dei liposarcomi dopo aver ottenuto la priority review, ovvero la procedura di valutazione accelerata.

Il farmaco ha ottenuto lo status di farmaco orfano nel 2012 negli Stati Uniti per la terapia dei sarcomi dei tessuti molli. Eribulina è stata approvata nel 2010 negli Stati Uniti per la terapia del carcinoma mammario metastatico trattati precedentemente con almeno due regimi chemioterapici. Il farmaco è il primo e unico agente singolo a dimostrare un’estensione della sopravvivenza generale in terza linea di trattamento in pazienti con tumore alla mammella metastatico.

Il farmaco è una molecola derivata dalle halicondrine, sostanze naturali marine con attività antitumorale, isolate per la prima volta nel 1992 dalla spugna giapponese Halichondria okadai. Queste molecole sono potenti inibitori della tubulina e causano un arresto del ciclo cellulare nella fase G2 - M, provocando nel contempo la distruzione del fuso mitotico.
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