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Fda approva fingolimod, terapia orale per la SM

L'Fda ha approvato fingolimod (Gilenya, Novartis), terapia orale per la sclerosi multipla (SM). Al dosaggio giornaliero di 0,5 mg, il farmaco è indicato come terapia di prima linea per le forme recidivanti di  sclerosi multipla, la forma più frequente della malattia. L'autorizzazione dell'Fda fa di fingolimod il primo trattamento orale disponibile negli Stati Uniti per le forme recidivanti di SM.

Il dossier registrativo di fingolimod è stato sottomesso all'Europe Medicine Agency (Ema) e all' Fda nel 2009. La valutazione da parte dell'Ema e degli enti regolatori nel resto del mondo è attualmente in corso.

Fingolimod riduce la frequenza delle ricadute e contribuisce a rallentare l'accumulo di alcuni dei problemi fisici legati alla SM. Il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco è stato studiato e caratterizzato in oltre 2.600 pazienti, alcuni dei quali al settimo anno di trattamento, per un totale di oltre 4.500 pazienti-anno di esposizione al farmaco.

L'approvazione di fingolimod si è basata sul più ampio programma di studi clinici per un nuovo farmaco per la SM presentato a oggi all'Fda, e comprende i risultati di studi clinici che dimostrano una significativa efficacia nel ridurre le ricadute e nel rallentare la progressione della disabilità e il numero di lesioni cerebrali (indicatore dell'attività di malattia), valutato con la risonanza magnetica (MRI), nelle persone con SM recidivante.

Fingolimod è il primo di una nuova classe di farmaci, i modulatori del recettore della sfingosina-1 fosfato (S1P-R). Nella SM, il sistema immunitario danneggia la guaina che protegge le fibre nervose nel sistema nervoso centrale (SNC), che comprende il cervello e il midollo spinale. L'innovativo meccanismo d'azione di fingolimod permette di ridurre l'attacco del sistema immunitario al SNC, sequestrando alcuni globuli bianchi (linfociti) nei linfonodi. Ciò impedisce ai globuli bianchi di raggiungere il SNC, dove potrebbero attaccare le guaine che proteggono le fibre nervose, riducendo così il danno infiammatorio. Il sequestro dei globuli bianchi è reversibile alla sospensione del trattamento con fingolimod.

Il dossier registrativo presentato alla FDA ha incluso i risultati che dimostrano come, ad un anno, fingolimod 0,5 mg abbia ridotto del 52% (P<0,001) le ricadute rispetto ad interferone beta-1a per via intramuscolare, uno dei trattamenti più comunemente utilizzati per la SM.
Fingolimod ha anche ridotto l'attività di malattia rispetto ad interferone beta-1a per via intramuscolare, come dimostrato dal numero di lesioni pesate in T2 alla risonanza magnetica nucleare (MRI), nuove o di nuovo allargamento (1,7 rispetto 2,6, P=0,004). I risultati di uno studio controllato verso placebo, della durata di due anni, hanno dimostrato nei pazienti trattati con fingolimod una riduzione delle ricadute (riduzione del 54% P<0,001, rispetto al placebo) e della progressione della disabilità (riduzione del 30%, confermata da una visita di follow-up a tre mesi P=0,02, e del 37% confermata da una visita di follow-up a sei mesi P=0,01, rispetto al placebo).

In entrambi gli studi, il trattamento con fingolimod ha portato ad una riduzione statisticamente significativa dell'attività delle lesioni, valutata con la risonanza magnetica nucleare (MRI).

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