La Food and Drug Administration (Fda) ha dato il via libera a un prodotto a base di sangue del cordone ombelicale (nome commerciale: Hemacord), il primo di questo genere, da utilizzare nei trapianti di cellule staminali.

In particolare, si legge nel comunicato diffuso dall’Fda, il prodotto è indicato per l'uso nelle procedure di trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con disturbi del sistema ematopoietico, che includono alcune neoplasie ematologiche e alcune malattie metaboliche ereditarie e del sistema immunitario.

"L'uso della terapia a base di cellule progenitrici ematopoietiche del sangue ombelicale offre delle opzioni di trattamento potenzialmente salva-vita ai pazienti con queste patologie" ha detto Karen Midthun, direttrice del Center for Biologics Evaluation and Research dell’Fda.

Il prodotto appena approvato contiene cellule progenitrici ematopoietiche (HPC) ottenute dal sangue del cordone ombelicale umano. Quest’ultimo è una delle tre fonti di HPC usate nei trapianti di cellule staminali, gli altri due sono il midollo osseo e il sangue periferico. Una volta che queste cellule sono infuse nei pazienti, migrano nel midollo osseo dove si dividono e maturano, per poi entrare nel torrente circolatorio dove possono ripristinare parzialmente o completamente il numero e le funzioni delle cellule del sangue, tra cui quella immunitaria.

Uno studio pubblicato lo scorso anno aveva dimostrato che il sangue del cordone ombelicale è paragonabile al midollo osseo o al sangue periferico come fonte di staminali nel trattamento della leucemia in pazienti adulti, portando a risultati simili sulla sopravvivenza libera da leucemia.
L’approvazione del prodotto si è basata sui dati di efficacia e sicurezza inseriti in un registro pubblico e sui dati presentati nella richiesta di via libera, che attestano la conformità con altri requisiti regolatori.

Da tener presente, tuttavia, che nella scheda di prodotto è contenuta un’avvertenza speciale in particolare evidenza, il cosiddetto ‘boxed warning’ riguardo al rischio di graft-versus-host disease (GVHD), della cosiddetta sindrome da ‘engraftment’, di fallimento del trapianto e di reazioni da infusione, tutte complicanze potenzialmente fatali, a causa delle quali i pazienti vanno attentamente monitorati.

L’Fda raccomanda dunque di effettuare sempre una valutazione del rapporto rischio-beneficio, la selezione delle unità e la somministrazione del prodotto sotto la direzione di un medico esperto nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Comunicato Fda