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Fda approva nuova versione di alglucosidasi alfa

Genzyme ha reso noto che l'Fda ha approvato la versione di alglucosidasi alfa prodotta nel nuovo bioreattore da 4mila litri. Il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Lumizyme.
Si tratta del primo farmaco approvato dall'Fda per la terapia di pazienti con età di 8 anni o superiore affetti da malattia di Pompe. Si tratta di pazienti con insorgenza tardiva della malattia che andranno sottoposti a un attento piano di monitororaggio e di riduzione del rischio (risk evaluation and mitigation strategy o REMS) per evitare l'insorgenza di reazioni anafilattiche, allergiche e problemi immunologici.

Dal 2006, Genzyme ha già in commercio una versione dello stesso farmaco che prende il nome di Myozyme e che viene prodotto in bioreattori da 160 litri. Esso  è riservato ai pazienti che sviluppano la malattia in età infantile.

La produzione dei due farmaci, in fondo identici, in un luogo diverso (Allston per Myzyme e Geel in Belgio per Lumizyme) e con modalità differenti (bioreattori da 160 e 4000 mila litri) , ha fatto si che l'Fda volesse effettuare una serie di controlli molto scrupolosi che hanno richiesto oltre un anno di tempo per essere completati.
L'efficacia del farmaco è stata valutata nel corso di uno studio condotto su 90 pazienti, di età compresa fra 10 e 70 anni.

La malattia di Pompe è una rara patologia genetica che colpisce l'apparato muscolare e quello cardiaco, determinata dalla carenza o assenza dell'enzima alfa-glucosidasi acida, responsabile del metabolismo del glicogeno.

Comunicato Fda


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